노바티스, 유전자 치료제 개발 전략적 제휴 확대

美 보이저 테라퓨틱스와 헌팅턴병ㆍ근위축증 치료제 협력

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 아데노 연관 바이러스(AAV) 플랫폼 기술 적용 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 보이저 테라퓨틱스社(Voyager Therapeutics)는 자사가 노바티스社와 구축한 전략적 제휴 및 캡시드(capsids) 라이센스 협약 관계의 폭을 확대키로 했다고 2일 공표했다.

양사의 제휴관계에 헌팅턴병(HD) 및 척수성 근위축증(SMA) 치료제 개발에 관한 내용을 새로 포함시키기로 했다는 것.

‘캡시드’란 바이러스의 핵산을 둘러싸 보호하는 단백질 껍질을 말한다.

이에 따라 보이어 테라퓨틱스는 헌팅턴병 및 척수성 근위축증 치료제 개발과 관련해서 자사가 독자보유한 ‘트레이서’(TRACER) 캡시드 및 기타 지적재산권에 대한 표적 독점적(target-exclusive) 전권을 노바티스 측에 제공키로 했다.

또한 보이어 테라퓨틱스 및 노바티스 양사는 전임상 단계의 헌팅턴병 유전자 치료제 개발을 공동으로 진행키로 했다.

보이저 테라퓨틱스社의 앨프레드 W. 샌드락 주니어 대표는 “우리가 유전자 치료제 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳인 노바티스와 제휴의 폭을 확대키로 한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “노바티스 측이 유전자 치료제의 개발‧발매와 관련해서 보유한 검증된 역량이 보이저 테라퓨틱스의 차세대 ‘트레이서’ 캡시드 및 탑재(payloads) 노하우와 결합되어 새롭고 중요한 치료제들의 개발이 진전되는 성과를 가능케 해 줄 수 있을 것이기 때문”이라고 강조했다.

그 뿐 아니라 보이저 테라퓨틱스는 노바티스와 제휴를 통해 지급받은 성과금 등을 우리의 재무제표를 강하하고 오는 2026년 중반까지 경영 여정을 확대하는 데 사용할 수 있게 될 것이라고 샌드락 주니어 대표는 덧붙였다.

노바티스社 생물의학연구소(NIBR)의 피오나 마셜 소장은 “보이저 테라퓨틱스와 협력을 확대키로 함에 따라 중증 신경계 질환들로 인한 영향으로부터 환자들의 삶을 개선할 수 있는 새롭고 영향력이 큰 유전자 치료제들의 개발을 진행할 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다”고 말했다.

마셜 소장은 또 “노바티스가 신경의학 분야에서 심도깊은 전문성과 유전자 치료제 분야의 리더십을 구축하고 있는 만큼 보이저 테라퓨틱스의 ‘트레이서’ 캡시드가 중추신경계 질환들에 대응하는 차세대 유전자 치료제들의 개발을 가능케 해 줄 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 단언했다.

앞서 노바티스는 지난해 3월 선택권을 행사해 보이저 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘트레이서’ 캡시드 발굴 플랫폼으로부터 산출된 새로운 캡시드들과 관련, 외부에 공개하지 않은 두가지 신경계 질환 표적들을 대상으로 유전자 치료제 개발 프로그램을 진행하는 데 사용하기 위한 전권을 갖기로 한 바 있다.

양사간 합의에 따라 노바티스는 1억 달러의 계약성사금을 보이저 테라퓨틱스 측에 지급키로 했다.

1억 달러 가운데는 보이저 테라퓨틱스 측이 발행한 2,000만 달러 상당의 신주(新株)를 매입하는 내용이 포함되어 있다.

보이저 테라퓨틱스 측은 이와 함께 차후 전임상, 개발, 허가 및 매출 등과 관련한 성과금으로 최대 12억 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.

이와 함께 자사의 ‘트레이서’ 캡시드가 적용된 제품이 글로벌 마켓에 발매되었을 때 매출액 단계별 로열티를 수수키로 했다.

노바티스 측의 경우 양사의 제휴관계가 지속되는 기간 동안 척수성 근위축증 치료제의 개발을 진행하기 위해 보이저 테라퓨틱스의 ‘트레이서’ 캡시드에 관한 표적 독점적 접근권을 갖고, 개발‧발매 부분을 맡기로 했다.

아울러 보이저 테라퓨틱스의 헌팅턴병 치료용 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제에 대한 글로벌 마켓 전권을 갖기로 했다.

이 유전자 치료제는 보이저 테라퓨틱스의 ‘트레이서’ 캡시드와 독자보유 탑재 노하우가 적용된 것이다.

보이저 테라퓨틱스는 이 유전자 치료제의 전임상 개발 부분을 맡기로 했으며, 노바티스는 후속 임상개발과 발매 부분을 맡기로 했다.