非알코올성 지방간염 신약 FDA 허가신청 개시

美 마드리갈 파마 레스메티롬 순차제출 절차 스타트

미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근 소도시 콘쇼호켄에 소재한 비 알코올성 지방간염(NASH) 치료제 개발 전문 제약기업 마드리갈 파마슈티컬스社(Madrigal Pharmaceuticals)가 레스메티롬(resmetirom)의 가속승인을 취득하기 위한 FDA 허가신청 순차제출(rolling submisson) 절차를 개시했다고 6월 30일 공표해 관심을 모으고 있다.

레스메티롬은 간 섬유증을 동반한 비 알코올성 지방간염 치료제 후보물질이다.

마드리갈 파마슈티컬스 측은 FDA 허가신청 자료의 대부분을 제출했으며, 7월 중으로 나머지 자료를 제출할 예정이다.

나머지 자료를 제출하면서 마드리갈 파마슈티컬스 측은 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 요청한다는 방침이다.

앞서 레스메티롬은 지난 4월 FDA에 의해 간 섬유증을 동반한 비 알코올성 지방간염 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.

이에 따라 마드리갈 파마슈티컬스 측은 허가신청 순차제출 절차를 진행할 수 있도록 허용받았다.

마드리갈 파마슈티컬스社의 베키 타우브 최고 의학책임자 겸 연구‧개발 담당대표는 “레스메티롬이 ‘MAESTRO-NASH 생검시험’에서 FDA에 의해 요구된 두가지 간 조직학적 개선 시험목표를 충족한 것으로 나타났다”면서 “임상적 유익성을 예측할 수 있었을 뿐 아니라 양호한 안전성 프로필이 입증되었다는 의미”라고 설명했다.

이에 따라 우리는 ‘MAESTRO-NASH 시험’에서 도출된 긍정적인 결과가 레스메티롬을 간 섬유증 동반 비 알코올성 지방간염 치료를 위한 기저요법제로 자리매김하게 해 줄 것이라는 믿음을 갖고 있다고 타우브 최고 의학책임자는 언급했다.

‘MAESTRO 개발 프로그램’은 레스메티롬의 허가신청 건에 대한 FDA의 심사를 뒷받침할 탄탄한 자료 패키지를 제공하게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

마드리갈 파마슈티컬스社의 폴 프리드먼 대표는 “마드리갈 파마슈티컬스가 현재 허가를 취득한 치료대안이 부재한 간 섬유증 동반 비 알코올성 지방간염 환자들의 니즈에 대응하기 위해 사세를 집중해 왔다”면서 “레스메티롬의 허가신청서 제출은 그 만큼 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이에 따라 마드리갈 파마슈티컬스는 FDA가 심사절차를 진행하는 동안 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

현재 마드리갈 파마슈티컬스 측은 레스메티롬의 효능 및 안전성을 입증하기 위한 4건의 임상 3상 시험을 진행 중이다.

‘MAESTRO-NASH 시험’, ‘MAESTRO-NAFLD-1 시험’, ‘MAESTRO-NAFLD-OLE 시험’ 및 ‘MAESTRO-NASH-OUTCOMES 시험’ 등이 그것이다.

이 중 ‘MAESTRO-NASH 시험’에서 총 1,000명의 피험자들을 대상으로 52주 동안 시험을 진행해 도출한 자료와 ‘MAESTRO-NAFLD-1 시험’, ‘MAESTRO-NAFLD-OLE 시험’에서 확보된 자료, 임상 2상 시험 및 안전성 관련 임상 1상 시험자료 등이 레스메티롬의 가속승인을 신청하기 위한 근거자료로 활용될 것으로 보인다.

지난해 8월 마드리갈 파마슈티컬스 측은 ‘MAESTRO-NASH-OUTCOMES 시험’에 착수했다.

피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 이 시험에는 총 700여명의 간 섬유증 동반 초기 비 알코올성 지방간염 환자들이 피험자로 참여해 비 침습적이 모니터링을 받고 있다.

이 시험에서 긍정적인 결과가 도출되면 비 간경변성 비 알코올성 지방간 염 치료제로 레스메티롬의 완전승인 신청서 제출이 이루어지면서 완전승인을 취득하기까지 소요되는 시간 또한 상당정도 단축될 수 있을 전망이다.

또한 이 시험은 레스메티롬을 대상성(代償性) 비 알코올성 지방간염 치료제로 적응증 추가를 신청할 때 근거자료로 활용될 것으로 보인다.