로슈 제휴 근이영양증 신약 FDA 6월 승인 기대

4~5세 가속승인 후 확증시험 거쳐 全연령대 확대 전망

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 정밀의학 기반 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약기업 사렙타 테라퓨틱스社(Sarepta Therapeutics)는 ‘SRP-9001’(델란디스트로진 목세파보벡)의 허가신청 건과 관련, FDA가 통보해 온 내용을 24일 공개했다.

‘SRP-9001’은 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 유전자 변이가 확인된 뒤시엔느 근이영양증 외래환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출되어 심사가 진행 중인 기대주이다.

사렙타 테라퓨틱스 측이 지난 2019년 12월 로슈社와 제휴한 이래 공동으로 개발을 진행해 왔다.

앞서 사렙타 테라퓨틱스 측은 FDA 세포‧조직‧유전자 치료제 자문위원회(CTGTAC)가 ‘SRP-9001’을 찬성 8표‧반대 6표로 가속승인토록(accelerated approval) 지지하는 표결결과를 도출했다고 지난 12일 공표하면서 5월 29일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 전망한 바 있다.

이와 관련, 이날 사렙타 테라퓨틱스 측은 라벨 표기내용에 대한 최종협의와 시판 후 요건에 대한 의견교환을 포함해 심사를 완료하기까지 좀 더 시간이 필요함을 이유로 FDA가 다음달 22일까지 승인 유무에 대한 결론이 제시할 것으로 보인다고 전했다.

‘SRP-9001’의 허가 여부에 대한 FDA의 결정 도출시점이 한달 가까이 늦춰질 것이라는 의미이다.

이와 함께 사렙타 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 일차적으로 4~5세 연령대 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 대상으로 ‘SRP-9001’을 가속승인하기 위해 심사를 진행 중임을 전해왔다.

가속승인과 관련해서 FDA는 글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상 3상 ‘EMBARK 시험’을 ‘SRP-9001’의 확증시험 지위를 부여할 것임을 통보해 왔다고 사렙타 테라퓨틱스 측은 설명했다.

‘EMBARK 시험’에서 도출된 자료를 검토한 후 목표가 충족되었을 경우 별도의 제한없이 ‘SRP-9001’을 사용할 수 있도록 사용대상 연령대를 확대할 것임을 전해 왔다는 것.

현재 ‘EMBARK 시험’은 피험자 충원을 마친 상태여서 오는 4/4분기 중으로 주요한 결과가 도출될 수 있을 전망이다.