B형 혈우병 치료제 로열티 수수권한 4억弗 매각

‘헴제닉스’ 개발사..위험 감소ㆍ조기 현금화 개발비용 수혈

네덜란드 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)는 B형 혈우병 유전자 치료제 ‘헴제닉스’(Hemgenix: 에트라나코진 데자파보벡)와 관련, 로열티 수수권한의 일부를 매각키로 최종합의했다고 15일 공표했다.

지난 2020년 6월 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 베링社에 ‘헴제닉스’의 발매권을 넘기면서 확보했던 로열티 수수권한의 일부를 헬스케어 전문 자산운용사들에 최대 현금 4억 달러를 받는 조건으로 처분했다는 것.

제품발매와 관련한 위험성을 낮추면서 로열티 기대 수익을 조기에 현금화할 수 있게 되었다는 의미이다.

‘헴제닉스’는 성인 B형 혈우병 환자들을 위한 최초이자 유일한 1회 투여용 유전자 치료제로 지난 2월 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득한 바 있다.

로열티 수수권한의 일부를 매입한 곳들은 미국 코네티컷州 스탬퍼드, 캘리포니아州 샌프란시스코, 매사추세츠州 보스턴 및 영국 런던에 오피스를 둔 로열티 수수권한 인수 전문 헬스케어 자산운용기업 헬스케어 로열티社(HealthCare Royalty)와 캐나다 온타리오州 토론토에 본사를 둔 사가드 헬스케어社(Sagard Healthcare)이다.

유니큐어社의 매트 카푸스타 대표는 “이처럼 매력적인 파이낸싱 합의를 도출함에 따라 유니큐어가 주식 이외의 현금을 즉시 수혈받으면서 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 파이프라인 및 플랫폼에 대한 투자를 지속할 수 있게 되었을 뿐 아니라 혁신적인 유전자 치료제들의 개발을 원활하게 진행할 수 있게 됐다”는 말로 기대감을 표시했다.

그가 언급한 유전자 치료제들 가운데는 헌팅턴병 치료제 ‘AMT-130’, 불응성 측두염 뇌전증 치료제 ‘AMT-260’, 과산화물 제거효소-1(SOD-1) 근위축성 측삭경화증 치료제 ‘AMT-162’ 등이 포함되어 있다.

카푸스타 대표는 “로열티 수입원의 일부를 현금화한 것은 ‘헴제닉스’의 글로벌 마켓 매출 잠재력을 방증하는 것이자 유니큐어 측 입장에서 보면 발매에 따른 상업화 위험성을 크게 낮춘다는 의미 또한 부여할 수 있을 것”이라고 설명했다.

생명공학 분야의 펀딩 혁신 리더기업들로 손꼽히는 헬스케어 로열티社 및 사가드 헬스케어社와 합의를 도출한 것을 환영해 마지 않으면서 유니큐어는 미래의 성장 및 가치창출 기회를 실현하는 데 한층 더 매진해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

합의를 도출함에 따라 유니큐어 측은 3억7,500만 달러의 계약성사금을 지급받기로 했다.

그 대신 CSL 베링 측이 ‘헴제닉스’의 글로벌 마켓 발매를 통해 올릴 매출액 가운데 최저단계 로열티 수수권한을 헬스케어 로열티 및 사가드 헬스케어 양사에 이양키로 했다.

헬스케어 로열티 및 사가드 헬스케어 양사는 오는 2032년 6월 30일까지 인수금액의 최대 1.85배, 해당기간까지 한도가 충족되지 못했을 때 오는 2038년 12월 31일까지 인수금액의 최대 2.25배를 로열티 수입으로 올릴 수 있을 전망이다.

유니큐어 측의 경우 계약성사금 이외에 2024년에 ‘헴제닉스’의 매출액이 사전에 정한 상한선을 넘어설 경우 2,500만 달러를 추가로 지급받기로 했다.

이밖에 유니큐어는 CSL 베링측과 체결한 기존의 발매‧라이센스 합의에 따른 기타 전체 로열티 수수권한과 최대 15억 달러에 달하는 계약성사금을 수수할 권한을 유지하게 된다.

여기에는 미국에서 최초 발매가 이루어졌을 때 받기로 한 1억 달러와 7월 2일 이전에 유럽 주요 5개국 가운데 한곳에서 최초 발매에 받기로 한 7,500만 달러가 포함되어 있다.

헬스케어 로열티社의 클라크 B. 퍼치 대표는 “우리는 실질적인 혁신이야말로 생명공학업계의 생명줄(lifeblood)이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “성인 B형 혈우병 치료제로 처음 허가를 취득한 유전자 치료제인 ‘헴제닉스’는 보기 힘든 기회를 포착한 사례라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “유니큐어 측에 로열티 자산을 즉시 현금화할 수 있는 기회를 제공하게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “덕분에 유니큐어 측이 혁신적인 유전자 치료제 프로그램의 개발을 계속 진행할 수 있게 될 것이기 때문”이라고 덧붙였다.

사가드 헬스케어社의 데이비드 맥노튼 대표는 “사가드 헬스케어가 이번 계약을 매듭지으면서 유니큐어 측이 전환적인(transformative) 1회 투여용 유전자 치료제들의 개발을 진행하고자 하는 소임을 다할 수 있도록 힘을 실어주게 된 것은 무척 고무적인 일”이라면서 “우리의 투자는 CSL 베링 측이 발매할 ‘헴제닉스’의 상업성에 대해 믿음을 갖고 있음을 반영한 것”이라고 언급했다.

한편 유니큐어 측은 여러 해에 걸쳐 ‘헴제닉스’의 개발을 진행한 후 지난 2021년 5월 CSL 베링社와 글로벌 독점적 라이센스‧발매 합의계약을 체결한 바 있다.

‘헴제닉스’는 미국, 유럽 및 영국 등에서 B형 혈우병 치료제로 허가를 취득했다.