담즙성 담관염 치료제 FDA ‘희귀의약품’ 지정

인터셉트 개발 오베티콜릭산+베자피브레이트 복합제

미국 뉴저지州 모리스타운에 소재한 진행성 非바이러스성 간질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 인터셉트 파마슈티컬스社(Intercept Pharmaceuticals)는 개발이 진행 중인 오베티콜릭산(OCA: obeticholic acid)과 베자피브레이트(bezafibrate)의 고정용량 복합제가 FDA로부터 원발성 담즙성 담관염 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 16일 공표했다.

베자피브레이트는 페록시좀 증식 활성화 수용체(PPAR) 작용제의 일종이다.

원발성 담즙성 담관염은 희귀, 진행성, 만성 자가면역성 질환의 일종으로 40세 이상의 여성 10,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

인터셉트 파마슈티컬스社의 M. 미셸 베리 연구‧개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 오베티콜릭산과 베자피브레이트의 고정용량 복합제를 ‘희귀의약품’으로 지정한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “오베티콜릭산과 베자피브레이트 복합제가 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위개 우리가 진행하고 있는 장기전략에서 중요한 부분을 차지하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

베리 대표는 뒤이어 “이번에 ‘희귀의약품’으로 지정된 것이 우리가 동종계열 최고의 임상적 유익성을 나타낼 수 있을 뿐 아니라 원발성 담즙성 담관염에 대한 치료효과를 추가로 개선해 줄 것이라는 믿음을 갖고 있는 오베티콜릭산과 베자피브레이트의 고정용량 복합제 개발을 진행하는 과정에서 도출된 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

현재 인터셉트 파마슈티컬스 측은 오베티콜릭산과 베자피브레이트 복합제의 다양한 치료용량을 대상으로 탐색을 진행하기 위해 설계된 2건의 임상 2상 시험을 진행 중이다.

인터셉트 파마슈티컬스 측은 연내에 2건의 임상 2상 시험에서 예정된 중간분석을 마칠 수 있을 것으로 예상하고 있다.

이 중 첫 번째 자료는 다음달 21~24일 오스트리아 비엔나에서 개최되는 유럽 간연구협회(EASL) 학술회의에서 발표를 위해 제출됐다.

예정된 임상 2상 시험 건들의 중간분석 자료는 임상 1상 및 전임상 자료와 함께 임상 2상 시험을 종결짓기 위해 FDA와 미팅을 진행하기 위한 근거자료로 활용될 예정이다.

한편 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받으면 허가를 취득했을 때 독점발매권을 보장받을 뿐 아니라 FDA 신청료 면제, 임상시험 세제해택 등의 다양한 인센티브를 누릴 수 있게 된다.