빈혈 치료제 록사두스타트 임상 3상 목표 未충족

골수이형성 증후군 환자 수혈 비 의존성 도달 47.5%

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 파이브로젠社(FibroGen)는 빈혈 치료제 록사두스타트(roxadustat)의 임상 3상 ‘MATTERHORN 시험’에서 일차적 효능 시험목표가 충족되지 못한 것으로 나타났다고 5일 공표했다.

수혈 의존성 저위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자들을 대상으로 록사두스타트의 효능을 평가한 결과 이 같이 나타났다는 것.

골수이형성 증후군은 미국의 경우 연간 유병률이 성인 10만명당 4.9명 정도로 나타나고 있는 가운데 전체 환자들의 80% 정도가 진단시점에서 빈혈을 동반하고, 약 60%는 증상이 진행되면서 중증 빈혈로 악화되는 것으로 알려져 있다.

록사두스타트는 아스트라제네카社가 ‘에브렌조’(Evrenzo) 제품명의 경구용 성인 만성 신장병 환자 빈혈 치료제로 발매하고 있는 약물이다.

투석치료를 진행 중이거나 투석치료를 받고 있지 않은 환자들이 모두 ‘에브렌조’의 사용대상이다.

‘에브렌조’는 국내에서도 지난 2021년 7월 허가를 취득한 바 있다.

이날 파이브로젠 측이 공개한 내용에 따르면 처음 28주차에 적혈구 수혈 비 의존성에 도달한 환자들의 비율이 록사두스타트 복용그룹에서 47.5%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 33.3%와 유의할 만한 차이를 내보이지 못했다.

이와 함께 예비 안전성 분석에서 관찰된 록사두스타트의 부작용 프로필을 보면 앞서 확보된 내용과 일반적으로 대동소이하게 나타났다.

록사두스타트의 안전성을 시험이 종료될 때까지 추가로 진행될 예정이다.

알프스산맥의 한 유명한 산에서 명칭을 따온 ‘MATTERHORN 시험’은 총 140명의 환자들을 충원한 가운데 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 저위험 수혈 의존성 골수이형성 증후군 환자들을 충원해 록사두스타트의 효능 및 안전성을 평가한 임상 3상 시험례이다.

이 시험의 일차적인 목표는 처음 치료를 진행했을 때 28주 동안 56일 이상 연속으로 수혈 비 의존성에 도달한 피험자들의 비율을 평가하는 데 두어졌다.

피험자들은 최대 52주 동안 추적조사를 받았다.

‘MATTERHORN 시험’은 아스트라제네카社 및 아스텔라스 파마社와 체결한 공동개발 합의에 따라 파이브로젠 측이 진행했다.