겸상 적혈구 빈혈 유전자 치료제 FDA 허가신청

美 블루버드 바이오 로보-셀..미국 내 환자 수 10만명

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 자사의 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료제 로보티베글로진 오토템셀(lovotibeglogene autotemcel: 로보-셀)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 24일 공표했다.

로보티베글로진 오토템셀은 혈관폐쇄 발생전력이 있는 12세 이상의 겸상 적혈구 빈혈 환자들을 위한 유전자 치료제로 허가신청서가 제출됐다.

겸상 적혈구 빈혈은 미국 내 환자 수가 10만명선에 달할 것으로 추정되는 가운데 전체 환자들의 절반 가량이 40세를 넘기지 못하고 사망하는 것으로 알려져 있다.

블루버드 바이오 측은 허가신청서를 제출하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청했다.

요청이 수용되면 로보티베글로진 오토템셀은 10개월여가 걸리는 ‘표준심사’ 대상에 비해 단축된 6개월여가 소요될 수 있을 전망이다.

또한 로보티베글로진 오토템셀은 허가를 취득하면 FDA의 승인관문을 통과한 블루버드 바이오의 3번째 희귀 유전성 질환 치료용 탈체(脫體: ex-vivo) 유전자 치료제이자 유전성 헤모글로빈 장애 치료제로 승인받은 두 번째 치료제로 자리매김할 전망이다.

블로버드 바이오는 지난 10여년 동안 유전자 치료제 분야에서 리더십을 고수해 왔다.

블루버드 바이오社의 앤드류 오벤셰인 대표는 “겸상 적혈구 빈혈의 중증도와 이 증상이 환자와 환자보호자들에게 미치는 영향이 너무나 오랜 기간 동안 과소평가되어 왔을 뿐 아니라 간과되어 왔다”면서 “겸상 적혈구 빈혈 증상을 개선한 전환적인(transformative) 치료제의 개발은 너무나 오랜 기간 동안 여망되어 왔던 과제”라고 강조했다.

그는 뒤이어 “FDA가 비교동등성에 대한 답변을 요구했고, 여기에 답한 덕분에 허가신청서의 제출로 이어질 수 있었던 것”이라며 “이것은 로보티베글로진 오토템셀이 겸상 적혈구 빈혈 환자들에게 사용될 수 있도록 하는 데 중요한 절차를 거쳤음을 의미한다”고 덧붙였다.

로보티베글로진 오토템셀은 지금까지 겸상 적혈구 빈혈과 관련해서 가장 심도깊은 개발절차가 진행된 유전자 치료제로 손꼽히고 있다.

허가신청서는 ‘HGB-206 시험’ C 코호트 그룹에 속한 36명의 환자들을 대상으로 효능을 평가한 후 평균 32개월에 걸쳐 추적조사를 진행한 결과와 ‘HGB-210 시험’에서 18개월 동안 추적조사를 받았던 2명의 환자들에 대한 자료를 근거로 제출된 것이다.

이와 함께 허가신청서에는 로보티베글로진 오토템셀을 사용해 치료를 진행한 50명의 환자들로부터 도출된 안전성 자료가 동봉됐다.

50명의 환자들 가운데 6명은 6년 이상 추적조사를 받았다.

한편 FDA는 앞서 로보티베글로진 오토템셀을 겸상 적혈구 빈혈을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’, ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT) 및 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정한 바 있다.