‘린제스’ 소아 기능성 변비 추가 FDA ‘신속심사’

6~17세 연령대 사용 기대..애브비‧아이언우드 파마 발매

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 아이언우드 파마슈티컬스社(Ironwood Pharmaceuticals)는 과민성 대장증후군 치료제 ‘린제스’(Linzess: 리나클로타이드)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 13일 공표했다.

추가신청이 이루어졌던 ‘린제스’의 새로운 적응증은 6~17세 연령대 소아 및 청소년들의 기능성 변비를 개선하는 용도이다.

‘린제스’는 아이언우드 파마슈티컬스社가 미국시장에서 애브비社와 공동으로 개발‧발매를 진행하고 있는 치료제이다.

현재 변비를 동반한 성인 과민성 대장증후군(IBS-C) 또는 만성 특발성 변비 환자 치료제로 사용되고 있다.

아직까지 18세 이하의 소아‧청소년 환자들에게는 사용이 허가되지 않은 상태이다.

‘린제스’의 적응증 추가 심사 건과 관련, FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 6월 14일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정된 만큼 ‘표준심사’ 대상으로 지정된 경우에 비해 4개월 정도 빠르게 결론에 도달할 수 있을 것이라는 의미이다.

FDA는 중증질환의 치료, 예방 또는 진단을 괄목할 만하게 개선해 줄 것으로 기대되는 경우에 한해 심사를 거쳐 제한적으로 ‘신속심사’ 지위를 부여하고 있다.

‘소아의약품법’(BPCA: the Best Pharmaceuticals for Children Act)에 따라 소아질환 적응증 추가 신청이 이루어졌을 때도 심사를 거쳐 ‘신속심사’ 지위를 부여받을 수 있다.

아이언우드 파마슈티컬스社의 마이클 셰츨라인 최고 의학책임자, 부사장 겸 연구‧개발 담당대표는 “소아 기능성 변비가 환자 뿐 아니라 가족들에게도 심대한 영향을 미치고 있지만, 아직까지 FDA의 허가를 취득한 전문의약품이 부재한 형편”이라면서 “이제 6~17세 연령대 소아 기능성 변비 환자들에 대한 치료 패러다임을 바꾸는 데 한 걸음 더 가깝게 다가서게 된 것인 만큼 FDA의 ‘신속심사’ 결정을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

기능성 변비는 대장운동이 원활하지 못해 배변이 어렵거나 통증을 수반하는 만성증상의 일종이다.

미국에서 6~17세 연령대 소아‧청소년 기능성 변비 환자 수는 600만명에 달할 것으로 추정되고 있다.

아이언우드 파마슈티컬스社의 톰 맥커트 대표는 “위장관계 질환 치료제 분야에 사세를 집중하고 있는 제약기업의 한곳으로서 우리는 ‘린제스’가 이처럼 소외된(underserved) 소아 기능성 변비 환자들에게 확대사용될 수 있도록 뒷받침하기 위해 긴박감을 갖고 심혈을 기울이고 있다”면서 “적응증 추가가 허가될 경우 우리는 올해 중반경 발매에 들어갈 수 있도록 할 계획”이라고 밝혔다.

‘린제스’의 적응증 추가 신청서는 6~17세 연령대 소아 기능성 변비 환자들에게서 ‘린제스’가 나타내는 효과를 평가한 1건의 대규모, 다기관, 이중맹검법, 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에 충원된 총 330명의 피험자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘린제스 또는 플라시보를 복용했다.

그 결과 ‘린제스’를 복용한 환자그룹은 착수시점과 12주차에 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 주당 자발적 대장운동(SBM) 횟수가 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선되면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

‘린제스’를 복용한 그룹의 주당 자발적 대장운동(즉, 배변) 횟수가 2.220회로 집계되어 플라시보 대조그룹의 1.050회를 2배 이상 상회하면서 우위가 입증되었던 것.

이와 함께 착수시점과 12주차의 이차적 시험목표로 적용된 ‘브리스톨 대변 지표’(BSFS)에 의거한 변의 굳기 또한 ‘린제스’ 복용그룹에서 통계적으로 괄목할 만한 개선이 눈에 띄었다.

또한 전체적으로 볼 때 임상 3상 시험에서 ‘린제스’ 복용그룹은 양호한 내약성을 내보였다.

소아환자 대상 임상 3상 시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 ‘린제스’ 복용그룹의 4.3%와 플라시보 대조그룹으 l1.8%에서 설사가 관찰됐다.