AZ ‘울토미리스’ EU 중증 근무력증 치료제 장착

EU 최초 전신성 중증 근무력증 허가 C5 보체 저해제

아스트라제네카社의 계열사인 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 전문 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion Pharmaceuticals)는 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(라불리주맙)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 23일 공표했다.

이에 따라 ‘울토미리스’는 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG)을 치료하기 위해 표준요법제에 병행하는 보조요법제 용도로도 사용될 수 있게 됐다.

유럽에서 전신성 중증 근무력증 치료제로 허가를 취득한 장기지속형 C5 보체(補體) 저해제는 ‘울토미리스’가 최초이자 유일하다.

전신성 중증 근무력증은 드물게 발생하지만 파괴적인 증상을 동반하는 만성, 자가면역성 신경근 장애의 일종으로 알려져 있다.

근육기능의 상실과 중증 쇠약으로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

유럽에서 전신성 중증 근무력증을 진단받은 환자 수는 약 8만9,000명에 달할 것으로 추정되고 있다.

EU 집행위의 결정에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 7월 ‘울토미리스’에 전신성 중증 근무력증 적응증이 추가될 수 있도록 허가를 권고한 바 있다.  

CHMP는 임상 3상 ‘CHAMPION-MG 시험’의 결과를 근거로 이처럼 긍정적인 의견을 제시했다.

임상 3상 ‘CHAMPION-MG 시험’에서 확보된 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’의 디지털 저널 ‘NEJM 에비던스’(NEJM Evidence)에 게재됐다.

이 시험에서 ‘울토미리스’를 투여받은 환자그룹은 ‘전신성 중증 근무력증 일상생활 프로필’(MG-ADL) 지표를 적용해 26주차에 총점을 산출해 착수시점과 대조하고 플라시보 대조그룹과 비교한 결과 괄목할 만한 개선이 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

MG-ADL은 환자 자신이 일상생활 수행능력을 평가하고 보고하는 지표의 일종이다.

‘울토미리스’는 이와 함께 개방표지 연장시험에서 장기 추적조사를 통해 60주차까지 임상적 유익성에 대한 관찰이 이루어졌다.

‘CHAMPION-MG 시험’을 총괄한 이탈리아 밀라노 소재 카를로 베스타 IRCCS 신경의학재단 신경면역‧신경근질환 연구부문의 레나토 만테가자 교수는 “의사로서 전신성 중증 근무력증이 삶의 질에 미칠 수 있는 파괴적인 영향을 눈으로 목격해 왔다”면서 “오늘 허가결정이 이루어진 것은 유럽에서 전신성 중증 근무력증을 치료하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이자 환자와 의사들에게 신뢰할 만한 효능과 지속적인 일상생활 개선이 입증된 새로운 장기지속형 치료대안을 제공할 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “유럽에서 최초이자 유일한 장기지속형 C5 보체 저해제가 허가된 이번 결정이 전신성 중증 근무력증 환자들의 삶을 개선하고 세계 각국에서 ‘울토미리스’에 대한 접근성을 확대하고자 하는 우리의 비전이 실현되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다”고 강조했다.

그는 뒤이어 “보체 저해제 분야에서 개척자적인 리더십을 발휘하고 있는 알렉시온 파마슈티컬스는 C5 보체 억제가 이처럼 파괴적인 질환을 관리하는 검증된 치료방법임을 확신하고 있다”며 “약물투여가 한결 간편한 데다 다수의 환자들에게서 임상적 유익성이 입증된 새로운 치료대안을 우리가 선보일 수 있게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라는 말로 의의를 설명했다.

임상시험에 참여한 피험자들 가운데는 1차 표준요법제를 사용했음에도 불구하고 증상이 지속된 환자들이 포함되어 있었다고 덧붙이기도 했다.

‘CHAMPION-MG 시험’에서 ‘울토미리스’의 안전성 프로필은 플라시보 대조그룹과 비견할 만한 수준으로 나타났으며, ‘울토미리스’의 다른 일련의 임상 3상 시험에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 환자들로부터 관찰된 내용과 일관되게 나타나는 양상을 보였다.

시험에서 ‘울토미리스’를 투여받은 환자들에게 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 설사, 상기도 감염증, 비인두염 및 두통 등이 관찰됐다.

‘울토미리스’는 지난 4월 미국에서 성인 전신성 중증 근무력증 치료제로 허가를 취득한 데 이어 8월에는 일본에서도 적응증 추가를 승인받았다.

이밖에도 기타 세계 각국에서 전신성 중증 근무력증 적응증 추가를 위한 심사가 진행 중이다.