FDA, ‘크라이스텍사’ 조절되지 않는 통풍 승인

메토트렉세이트 병용群 71% 목표 도달 vs. 대조群 39%

아일랜드 제약기업 호라이즌 테라퓨틱스社(Horizon Therapeutics)는 자사의 통풍 치료제 ‘크라이스텍사’(Krystexxa: 페글로티카제 주사제)의 적응증 추가가 FDA의 허가를 취득했다고 8일 공표했다.

‘크라이스텍사’와 메토트렉세이트를 병용하는 요법을 사용했을 때 완전반응에 도달한 환자들의 비율이 증가했다는 내용을 제품라벨에 추가할 수 있도록 승인받았다는 것.

호라이즌 테라퓨틱스社의 엘리자베스 H.Z. 톰슨 대표는 “오늘 ‘크라이스텍사’와 메토트렉세이트의 병용요법이 허가를 취득한 것은 지난 5년여 동안 기울인 노력의 성과물이라 할 수 있을 뿐 아니라 환자들에 대한 치료결과를 개선하기 위해 호라이즌 테라퓨틱스가 환자 커뮤니티와 함께 기울인 노력을 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

톰슨 대표는 뒤이어 “메토트렉세이트와 같은 면역조절제들이 생물의약품과 병용으로 보다 많은 수의 환자들이 완전반응에 도달하도록 해 주고 있다”며 “FDA의 적응증 추가 승인으로 의사들이 ‘크라이스텍사’와 메토트렉세이트를 병용하는 요법을 조절되지 않는 통풍 환자들에게 한층 활발하게 권고할 수 있게 될 것이라는 게 우리의 예상”이라고 덧붙였다.

‘크라이스텍사’와 메토트렉세이트를 병용하는 요법은 피험자 무작위 분류, 대조시험으로 진행된 ‘MIRROR 시험’에서 도출된 결과를 근거로 승인된 것이다.

이 시험에서 조절되지 않는 통풍을 나타내는 성인환자들은 무작위 분류를 거쳐 4주 동안 각각 메토트렉세이트 15mg 또는 플라시보를 주 1회 투여받은 데 이어 ‘크라이스텍사’ 및 메토트렉세이트 또는 ‘크라이스텍사’ 및 플라시보를 52주 동안 투여받았다.

시험의 일차적인 목표는 6개월 동안 혈중 요산(sUA) 반응에 도달한 피험자들의 비율을 평가하는 데 두어졌다.

여기서 혈중 요산 반응은 전체 시험기간에서 최소한 80%에 해당하는 기간 동안 혈중 요산 수치가 6mg/dL 미만으로 나타났음을 의미하는 것으로 규정됐다.

알래스카 류머티스전문의협회(ARA)의 존 K. 보스턴 회장은 “조절되지 않는 통풍이 관절 뿐 아니라 전신에 걸쳐 장기간에 걸쳐 중증의 영향을 미치는 데다 환자들의 삶의 질에 심대한 영향을 미치고 있다”면서 “의료계가 ‘크라이스텍사’ 사용의 극대화를 통해 조절되지 않는 통풍 환자들에게 미치는 영향을 감소시킬 수 있는 대안을 찾고자 힘을 기울여 왔고, 개방표지 시험과 피험자 무작위 분류 대조시험은 그 같은 노력의 한 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

보스턴 회장은 또 “적응증 추가가 승인된 것은 대부분이 아직 다른 치료대안을 확보하지 못한 조절되지 않는 통풍 환자들 가운데 다수의 치료결과를 바꿔놓을 수 있는 ‘크라이스텍사’ 및 메토트렉세이트 병용요법에 대해 탄탄한 자료가 확보되었음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.

실제로 ‘MIRROR 시험’에서 도출된 결과를 보면 피험자 무작위 분류를 거쳐 6개월 동안 ‘크라이스텍사’ 및 메토트렉세이트 병용요법을 진행한 환자그룹의 71%가 일차적 시험목표에 도달해 ‘크라이스텍사’ 및 메토트렉세이트를 병용한 대조그룹의 39%를 30% 이상 상회하는 반응률을 내보였음이 눈에 띄었다.

마찬가지로 ‘크라이스텍사’ 및 메토트렉세이트 병용요법을 진행한 환자그룹은 12개월차에 평가했을 때 60%가 완전반응에 도달해 ‘크라이스텍사’ 및 플라시보를 병용한 대조그룹의 31%를 크게 상회했다.

12개월에서 최소한 80%에 달하는 기간 동안 혈중 요산 수치가 6mg/dL 미만으로 나타났다는 의미이다.

시험기간 동안 약물주입에 따른 반응을 나타낸 환자들 또한 ‘크라이스텍사’ 및 메토트렉세이트 병용그룹은 4%에 그쳐 ‘크라이스텍사’ 및 플라시보 병용 대조그룹의 31%를 크게 하회했다.

아울러 안전성 측면에서 새로운 문제점은 관찰되지 않았다. 

이밖에도 12개월차에 평가했을 때 최소한 하나의 통풍결정이 완전해소된 환자들의 비율을 보면 ‘크라이스텍사’ 및 메토트렉세이트 병용그룹은 54%에 달해 ‘크라이스텍사’ 및 플라시보 병용그룹의 31%와 비교해 확연한 우위를 내보였다.