‘엔허투’ HER 저발현 유방암 FDA ‘혁신 치료제’

무진행 생존기간ㆍ총 생존기간 개선..유방암 관련 3번째 지정

아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(트라스투주맙 데룩스테칸)가 FDA에 의해 유방암 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 27일 공표했다.

전이기에 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있거나, 보조 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행 중 또는 치료를 마친 후 6개월 이내에 종양이 재발한 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 상피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 저발현 유방암 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정받았다는 것.

호르몬 수용체 양성 유방암 환자들은 내분비 요법제를 추가로 투여받아야 하거나, 내분비 요법제의 사용이 부적합할 수 있다.

‘엔허투’는 본임상 3상 ‘DESTINY-Breast04 시험’에서 지난 2월 보고된 긍정적이고 괄목할 만한 결과에 근거를 두고 ‘혁신 치료제’로 지정된 것이다.

이 시험에서 ‘엔허투’는 무작위 분류를 거친 전체 호르몬 수용체 양성 및 호르몬 수용체 음성 유방암 환자들 가운데 HER2 저발현 절제수술 불가성 또는 전이성 유방암 환자들에게 나타난 무진행 생존기간 및 총 생존기간이 의사가 선택한 기존의 표준 항암화학요법제를 사용한 환자그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.

‘엔허투’의 안전성 프로필은 앞서 이루어진 임상시험례들과 대동소이했으며, 안전성 측면에서 새로운 우려사항은 확인되지 않았다.

이 시험에서 확보된 자료는 가까운 장래에 의학 학술회의를 통해 발표될 예정이다.

이와 관련, 전체 유방암 환자들 가운데 최대 절반 정도에서 종양의 HER2 면역조직화학(IHC) 점수가 1+ 또는 2+로 나타나고, 제자리 교잡(ISH) 검사에서 음성을 나타내는 것으로 알려져 있다.

HER2 수치가 HER2 표적요법제의 사용이 적합하지 않은 것으로 나타나고 있다는 의미이다.

통상적으로 HER2 검사는 전이성 유방암 환자들에게 사용하는 데 적합한 치료대안을 결정할 때 사용되고 있다.

HER2 스펙트럼이 낮게 나타나는 전이성 유방암 환자들을 표적으로 할 때는 종양의 진행을 지연시키고 생존기간을 연장하기 위해 다른 치료방법들이 사용될 수 있다.

현재 내분비 요법제를 사용해 치료를 진행했을 때 종양이 진행된 호르몬 수용체 양성 암 환자들을 위한 유일한 치료대안으로는 항암화학요법제가 사용되고 있다.

호르몬 수용체 음성 암 환자들을 위한 표적요법제 대안은 찾기 어려운 것이 현실이다.

아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제 연구‧개발 담당부회장은 “오늘 ‘혁신 치료제’ 지정이 이루어진 것은 HER2 발현의 전체 스펙트럼에 걸친 표적화를 통해 유방암 분류상의 패러다임 전환을 가능케 해 줄 ‘DESTINY-Breast04 시험’의 잠재성을 확인케 해 준 개가라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

‘엔허투’는 새로운 치료대안과 보다 나은 치료결과를 시급하고 절실하게 필요로 하는 HER2 저발현 전이성 유방암 환자들을 위한 중요한 치료상의 진전을 가능케 해 줄 수 있을 것임이 지속적으로 입증되고 있다고 덧붙이기도 했다.

다이이찌 산쿄社의 켄 다케시타 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “지금까지 HER2 양성 전이성 유방암 환자들만이 HER2 기반 요법제를 사용했을 때 유익성이 입증됐던 형편”이라면서 “임상 3상 ‘DESTINY-Breast04 시험’은 ‘엔허투’가 HER2 저발현 전이성 유방암 환자들에게 나타내는 임상적으로 유의미한 생존기간 유익성이 입증된 것은 첫 번째 시험례라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

HER2 저발현을 근거로 환자를 위한 치료제를 선택할 수 있게 된 것은 진단 및 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있는 잠재성을 내포하고 있다는 것.

다케시타 대표는 또 “이번에 ‘혁신 치료제’로 지정이 이루어짐에 따라 ‘엔허투’가 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 잠재성을 내포하고 있음이 입증된 만큼 FDA와 긴밀하게 협력하면서 최초의 HER2 기반요법제가 종양이 낮은 수치의 HER2를 나타내는 전이성 유방암 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

한편 ‘엔허투’가 유방암 적응증과 관련해서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정된 것은 이번이 3번째이다.

‘엔허투’는 지난해 HER2 양성 전이성 유방암 치료를 위한 2차 약제로 지정되었고, 앞서 지난 2017년에는 HER2 양성 전이성 유방암 치료를 위한 후기단계 약제로 지정된 바 있다.

또한 지난해 HER2 변이 전이성 비소세포 폐암 및 HER2 양성 전이성 위암 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정받기로 했다.