‘울토미리스’ 전신성 중증 근무력증 적응증 추가

FDA 승인..최초 장기지속형 C5 보체 저해제 자리매김

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전문 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion Pharmaceuticals)는 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(라불리주맙-cwvz)가 FDA로부터 전신성 중증 근무력증(gMG) 적응증 추가를 승인받았다고 28일 공표했다.

이에 따라 ‘울토미리스’는 전신성 중증 근무력증 환자들의 80% 정도를 점유하는 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들을 치료하는 데 사용될 수 있게 됐다.

알렉시온 파마슈티컬스社는 아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 자회사이다.

‘울토미리스’는 대표적인 초고가 의약품의 하나로 손꼽히는 이형성 용혈성 요독증후군(aHUS) 및 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)와 비 열등성이 입증됨에 따라 ‘제 2의 솔리리스’로 불리는 약물이어서 낯설지 않다.

FDA가 전신성 중증 근무력증 치료를 위한 장기지속형 C5 보체(補體) 저해제의 발매를 승인한 것은 이번이 최초이자 유일하다.

FDA는 임상 3상 ‘CHAMPION-MG 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 ‘울토미리스’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘울토미리스’는 ‘전신성 중증 근무력증 일상생활 프로필’(MG-ADL) 지표를 적용해 26주차에 산출한 총점을 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 우위가 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

MG-ADL은 일상생활 수행능력을 환자 자신이 평가해 보고하는 방식으로 평가됐다.

전신성 중증 근무력증은 희귀하지만 파괴적인 증상을 수반하는 만성, 자가면역성 신경근 장애의 일종으로 근육기능의 상실과 중증 쇠약으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

미국에서 전신성 중증 근무력증을 진단받은 환자들은 총 90,000명 정도로 추정되고 있다.

임상 3상 ‘CHAMPION-MG 시험’을 총괄한 노스 캐롤라이나대학 의과대학의 제임스 F. 하워드 주니어 교수(신경의학)는 “최근 이루어진 진일보에도 불구하고 전신성 중증 근무력증을 관리하는 일은 복잡한 과제로 지적되고 있는 형편”이라면서 “조기 치료중재를 통해 신체기능과 삶의 질을 유지할 수 있을 것”이라고 설명했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘울토미리스’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 경도 증상을 나타내는 경우를 포함해 조기에 신뢰할 만한 효과가 나타나는 장기지속형 C5 보체 저해제가 환자들에게 공급될 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “최초의 보체 저해제가 선을 보인 이래 우리는 전신성 중증 근무력증 환자들의 목소리에 지속적으로 귀를 기울이면서 그들의 의료상의 니즈에 부응하기 위한 혁신에 초점을 맞춰왔다”면서 “오늘 적응증 추가를 승인받은 것은 자부심을 갖게 할 만한 부분”이라고 말했다.

그는 또 “유일한 장기지속형 C5 보체 저해제인 ‘울토미리스’가 경증을 나타내는 환자들을 포함해 폭넓은 환자그룹에 유익성을 제공할 수 있을 것”이라며 “지난달 미국 신경의학회(ㅁ무) 연례 학술회의에서 발표된 바와 같이 ‘울토미리스’를 60주 동안 8주 간격으로 투여했을 때 ‘솔리리스’를 2주 간격으로 투여했을 때와 비견할 만한 임상적 유익성이 입증됐다”고 덧붙였다.

임상시험에서 확보된 ‘울토미리스’의 안전성 프로필을 보면 플라시보 대조그룹과 비견할 만하게 나타난 데다 발작성 야간 혈색소뇨증 및 이형성 용혈성 요독증후군을 대상으로 이루어진 ‘울토미리스’의 임상 3상 시험에서 관찰된 내용과 궤를 같이했다.

‘울토미리스’를 투여한 환자그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 상기도 감염증과 설사 정도가 눈에 띄었다.

‘CHAMPION-MG 시험’에서 도출된 내용은 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨 에비던스’ 온라인판에 게재되었고, 지난달 미국 신경의학회 연례 학술회의에서 발표됐다.

‘울토미리스’의 전신성 중증 근무력증 적응증 신청서는 EU와 일본을 포함한 세계 각국의 보건당국들에서 심사가 진행 중이어서 후속승인이 뒤따를 전망이다.