만성 신장병 원인 빈혈 신약 허가신청 FDA 반려

아케비아 테라퓨틱스 바다두스타트 추가 임상시험 주문

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신장질환 치료제 전문 제약기업 아케비아 테라퓨틱스社(Akebia Therapeutics)는 바다두스타트(vadadustat)의 허가신청 건이 FDA에 의해 반려됐다고 30일 공표했다.

바다두스타트는 만성 신장병으로 인한 빈혈을 치료하는 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소(HIF-PH) 저해제의 일종이다.

이날 아케비아 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 허가신청 반려를 통보해 오면서 현재로선 발매를 허가할 준비가 되어 있지 않다는 입장을 전해왔다.

허가신청 자료가 투석치료 환자 및 비 투석치료 환자들에게서 바다두스타트의 호의적인 유익성-위험성 평가결과를 뒷받침하는 데 충분치 않다는 결론을 FDA가 도출했다는 것.

이와 함께 FDA는 비 투석치료 환자그룹에서 주요 심혈관계 제 증상(MACE)의 비 열등성 지표의 미충족, 투석치료 환자그룹에서 혈관 접근로 혈전증으로 인한 혈전색전성 제 증상 위험성 증가, 약물유발성 간 손상 위험성 등 안전성 측면에서 우려를 표시했다.

FDA는 이에 따라 새로운 임상시험을 진행해 호의적인 유익성-위험성 평가를 입증하는 등의 대안을 모색할 것을 아케비아 테라퓨틱스 측에 주문했다.

이와 관련, 아케비아 테라퓨틱스 측은 반려통보문의 상세한 내용들을 놓고 제휴선들과 협의를 진행한 후 FDA에 회의 소집을 요청한다는 방침이다.

아케비아 테라퓨틱스社의 존 P. 버틀러 대표는 “만성 신장병으로 인한 빈혈 환자들에게 도움을 줄 수 있는 치료제로 기대를 모은 바다두스타트의 허가신청이 반려된 것을 대단히 유감스럽게 생각한다”면서 “우리는 만성 신장병으로 인한 빈혈 증상을 나타내는 환자들에게서 바다두스타트가 나타내는 긍정적인 유익성-위험성 평가자료에 대해 변함없는 믿음을 갖고 있는 만큼 이번에 차질이 빚어졌음에도 불구, 신장병 환자들의 삶을 개선하고자 하는 우리의 목표를 이행하고자 지속적인 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

앞서 지난해 10월 아케비아 테라퓨틱스社의 제휴사인 일본 오츠카제약이 성인 만성 신장병 환자들의 빈혈을 치료하는 약물로 바다두스타트의 허가신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 최초로 제출한 바 있다.

일본에서는 투석치료 의존형 및 투석치료 비 의존형 성인 만성 신장병 환자들의 빈혈을 치료하는 약물로 허가를 취득했다.