포도막 흑색종 치료제 EU서 ‘희귀의약품’ 지정

美 오라 바이오사이언스 VDC 계열 항암제 ‘AU-011’

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 새로운 바이러스 유사 약물 결합체(VDC) 계열 항암제 개발 전문 생명공학기업 오라 바이오사이언스社(Aura Biosciences)는 EU 집행위원회가 ‘AU-011’을 ‘희귀의약품’으로 지정했다고 21일 공표했다.

‘AU-011’은 포도막 흑색종 치료제로 개발이 진행 중인 첫 번째 바이러스 유사 약물 결합체 치료제 후보물질이다.

EU 집행위는 이번에 ‘AU-011’을 맥락막 흑색종, 홍채 흑색종 및 모양체(毛樣體) 흑색종을 포함한 포도막 흑색종 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

이 중 맥락막 흑색종은 전체 포도막 흑색종의 90% 안팎을 점유하는 것으로 알려져 있다.

오라 바이오사이언스社의 마크 드 로쉬 최고 운영책임자 겸 법무담당대표는 “현재까지 초기단계의 맥락막 흑색종 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편”이라면서 “이번에 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 ‘AU-011’이처럼 이 생명을 위협하는 질병으로 인해 고통받고 있는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 말했다.

이에 따라 오라 바이오사이언스는 미국과 유럽의 보건당국들과 긴밀하게 협력하면서 올해 말 이전에 본임상 시험 프로그램이 착수될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

EU 집행위는 생명을 위협하거나 지속적으로 파괴적인 영향을 미치는 질환들 가운데 EU 내 환자 수가 10,000명당 5명 꼴을 밑도는 데다 만족할 만한 진단, 예방 또는 치료법이 부재한 가운데 개발이 진행 중인 약물들에 대해 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 임상시험 프로토콜 지원, 각종 수수료 감면, 그리고 제품발매가 이루어졌을 때 10년의 독점발매권 보장 등 갖가지 혜택과 인센티브를 제공받게 된다.

이에 앞서 ‘AU-011’은 FDA로부터도 포도막 흑색종 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.

‘AU-011’은 맥락막 흑색종 치료를 위한 1차 약제로 임상개발이 진행 중인 동종계열 최초 바이러스 유사 약물 결합체 치료제이다.

바이러스 유사 약물 결합체에서 바이러스 유사물질 부분이 헤파린 황산 프로테오글리칸과 선택적으로 결합해 맥락막의 악성 종양세포 표면에서 변형되고 과다발현되면 ‘AU-011’이 안과용 레이저에서 방출되는 적외선에 의해 활성을 나타내면서 세포독성 약물로 작용하게 된다.

이 세포독성 약물은 신속하게 악성세포들의 세포막을 파괴해 친 면역원성 세포괴사를 유도하고, 면역계를 활성화시켜 장기적인 항 종양 면역성을 확립해 주게 된다.

이처럼 바이러스 유사 약물 결합체가 나타내는 차별화된 종양 결합 특성은 안구의 핵심적인 구조를 보존해 환자의 시력을 유지할 수 있도록 해 주면서 방사선 치료로 인해 수반될 수 있는 장기 합병증을 감소시킬 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

현재 ‘AU-001’은 맥락막 흑색종 치료제로 임상 2상 단계의 개발이 진행 중이다.