낭성 섬유증 치료 후보물질 美‧EU ‘희귀의약품’

이스라엘 제약사 ‘SPL84-23-1’..올해 중반경 임상 착수

이스라엘의 혁신적인 낭성 섬유증‧기타 폐 질환용 mRNA 변이(mRNA-altering) 치료제 개발 전문 제약기업 스플라이센스社(SpliSense)는 자사의 ‘SPL84-23-1’이 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 ‘희귀의약품’(ODD: 희귀질환 치료제)로 지정받았다고 4일 공표했다.

‘SPL84-23-1’은 중증의 낭성 섬유증 폐 질환과 관련이 있는 낭성 섬유증 막(膜)횡단 전도 조절(CFTR) 유전자에서 나타나는 ‘3849 변이’를 표적으로 작용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종이다.

‘3849 변이’는 낭성 섬유증 막 횡단 전도조절 유전자의 전구체 mRNA의 스플라이싱(splicing: 접합) 부위에서 나타나는 특정한 스플라이싱 결함으로 알려져 있다.

‘스플라이싱’이란 전구체 mRNA(pre-mRNA)가 성숙한 mRNA로 변형되는 RNA 처리의 한 형태를 말한다.

미국에서 ‘희귀의약품’은 자국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환들을 타깃으로 겨냥한 가운데 개발이 진행 중인 의약품 또는 생물의약품들 가운데 제한적으로 지정이 이루어지고 있다.

유럽의 경우 ‘희귀의약품’으로 지정되면 10년의 독점발매권을 포함한 각종 인센티브가 주어지게 된다.

유전성 질환의 일종으로 호흡기 감염증과 장애를 수반할 수 있는 것으로 알려진 낭성 섬유증은 전 세계 환자 수가 90,000여명에 달하는 것으로 추정되고 있다.

스플라이센스社의 길리 하르트 대표는 “우리의 선도적 신약후보물질이 FDA와 EMA에서 ‘희귀의약품’으로 지정된 것은 시급하고도 크게 충족되지 못한 낭성 섬유증 환자들의 니즈에 부응하고자 하는 우리의 행보에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “올해 중반경 미국, 유럽 및 이스라엘의 다양한 의료기관에서 ‘SPL84-23-1’의 임상시험이 착수될 것으로 예상하고 있다”고 덧붙였다.