바이오젠, 포스트 ‘스핀라자’ 개발ㆍ발매 권한 행사

척수성 근위축증 치료제 ‘BIIB115’ 라이센스 제휴 진행키로

바이오젠社가 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)와 합의했던 선택권을 행사키로 결정했다고 4일 공표했다.

‘BIIB115/ION306’을 개발‧발매하기 위한 글로벌 독점적 로열티 지급 라이센스 제휴를 진행키로 했다는 것.

앞서 양사는 지난 2018년 4월 각종 신경계 장애를 치료할 새로운 약물들의 개발을 진행하기 위해 폭넓은 내용의 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다.

‘BIIB115’는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자’(Spinraza: 뉴시너센)를 발매 중인 바이오젠 측이 후속약물로 기대할 만한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종이다.

척수성 근위축증 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 뿐 아니라 투여간격을 연장해 약물투여의 편의성을 도모하는 데도 도움이 될 수 있을 전망이어서 주목되고 있는 기대주이다.

바이오젠 측은 ‘BIIB115’의 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 효능 등을 평가하기 위한 일련의 임상시험을 진행한다는 방침이다.

바이오젠社의 토비 퍼거슨 부사장 겸 신경근계 치료제 개발 담당대표는 “바이오젠이 신경의학 분야에서 축적한 전문적인 노하우와 아이오니스 파마슈티컬스 측이 안티센스 기술 분야에서 보유한 리더십이 결합됨에 따라 ‘스핀라자’가 척수성 근위축증 치료의 근간을 이루는 약물로 자리매김할 수 있었다”고 말했다.

하지만 척수성 근위축증으로 인한 영향을 받으면서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 있는 환자들이 여전히 존재한다고 퍼거슨 부사장은 지적했다.

그는 “이에 따라 척수성 근위축증 환자들에게 유의미한 영향을 미칠 수 있을 것으로 기대되는 ‘BIIB115’와 같은 혁신적인 치료제들의 개발을 진행할 수 있게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

척수성 근위축증 환자들은 척수와 하부 뇌간(腦幹)에서 운동뉴런들이 소실됨에 따라 중증의 진행성 근 위축 증상들로 이어지게 되는 것으로 알려져 있다.

이 때문에 척수성 근위축증 환자들은 운동뉴런을 유지시키는 데 중요한 생존운동뉴런(SMN) 단백질이 충분하게 생성되지 못하게 된다.

‘BIIB115’는 기능적인 생존운동뉴런 단백질의 생성량을 증가시켜 척수성 근위축증의 근본적인 원인을 표적으로 작용하도록 설계된 약물이다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 C. 프랭크 베넷 부사장, 최고 학술책임자 겸 신경계 프로그램 프랜차이즈 담당대표는 “환자들이 이전까지 도달하지 못했던 치료성과에 다다를 수 있도록 해 주면서 환자가족들에게 희망을 안겨준 척수성 근위축증의 표준요법제로 자리매김한 치료제가 ‘스핀라자’라 할 수 있다”면서 “이제 ‘BIIB115/ION306’이 각종 신경계 질환으로 인해 고통받아 왔던 환자들에게 커다란 유익성을 안겨줄 수 있는 치료제들을 발굴‧개발해 오고 있는 바이오젠 측과의 생산적인 협력관계를 방증하는 또 하나의 사례가 될 수 있을 것”이라고 강조했다.

바이오젠 측은 선택권을 행사키로 함에 따라 2021 회계연도 4/4분기 중으로 6,000만 달러의 지급금을 아이오니스 파마슈티컬스社에 건네기로 했다.

이와 함께 라이센스 제휴에 다른 개발, 인‧허가 및 발매 성과에 도달했을 때 추가로 성과금을 지급하고, 연간 매출액을 기준으로 한 로열티를 제공키로 했다.

‘BIIB115’의 개발, 제조 및 미래 발매를 진행하는 데 소요될 비용부담은 바이오젠 측이 전담키로 했다.