FDA, 성인 피부근육염 치료제 ‘희귀의약품’ 지정

면역글로불린 정맥주사제 ‘옥타감 10%’ 7년 독점발매권 부여

옥타파르마 USA社(Octapharma USA)는 자사의 ‘옥타감 10%’(OctagamⓇ 10%: 면역글로불린 정맥주사제)가 FDA 산하 희귀의약품개발국(OOPD)에 의해 7년의 독점발매권을 부여받았다고 30일 공표했다.

바꿔 말하면 ‘옥타감 10%’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정되었다는 의미이다.

‘옥타감 10%’는 최초이자 유일한 성인 피부근육염(또는 피부근염) 치료용 정맥주사 면역글로불린(IVIg)으로 기대를 모으고 있는 약물이다.

성인 만성 면역 혈소판 감소성 자반증(ITP) 치료제로 사용되고 있는 ‘옥타감 10%’는 지난달 20일 FDA로부터 성인 피부근육염 치료제로도 발매를 승인받았다.

미국 뉴저지州 동북부도시 퍼래머스에 소재한 옥타파르마 USA社는 스위스 제약기업 옥타파르마社의 자회사이다.

옥타파르마 USA社의 플레밍 닐슨 대표는 “FDA가 성인 피부근육염 치료제로 개발이 진행 중인 ‘옥타감 10%’를 ‘희귀의약품’으로 지정한 것은 환자들이 의사에게 치료제에 대해 문의할 수 있도록 용기를 북돋아 주는 계기가 될 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

지금까지 FDA가 피부근육염 치료제로 평가를 진행한 전례가 부재했기 때문이라는 것이다.

그는 뒤이어 “우리는 임상 3상 ‘PreDERM 시험’에서 괄목할 만한 결과가 도출됨에 따라 다수의 성인 피부근육염 환자들을 위한 1차 치료대안으로 자리매김할 수 있게 될 것”이라고 예상했다.

피부근육염은 아직까지 원인이 규명되지 못한 희귀 특발성 면역계 장애의 일종으로 알려져 있다. 미국에서 100만명당 10명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다.

환자들은 피부발진, 만성 근육염 및 진행성 근력저하 등으로 인해 고통받고 있는데, 통상적으로 40대 후반에서 60대 초반에 이르는 성인들과 5~15세 연령대 소아들에게 영향을 미치고 있다.

피부근육염에 수반되는 합병증들로는 연하장애, 흡인성 폐렴, 호흡곤란, 그리고 근육, 피부 및 결합조직 내 칼슘축적 등이 나타나고 있다.

‘희귀의약품’은 FDA가 충분한 치료를 받지 못해 소외된 환자그룹을 위한 의약품 및 생물학적 제제들의 개발을 지원하기 위해 도입된 제도이다.

현재 ‘희귀의약품’은 미국에서 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환들을 대상으로 개발이 진행된 약물들을 대상으로 지정이 이루어지고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 7년 독점발매권을 포함해 다양한 인센티브를 적용받게 된다.

FDA는 ‘ProDERM 시험’에서 확보된 결과를 근거로 ‘옥타감 10%’에 ‘희귀의약품’ 지위를 부여했다.

피험자 무작위 분류 임상시험으로 이루어진 이 시험은 성인 피부근육염 환자들을 대상으로 정맥 내 면역글로불린 주사제의 효능 및 안전성을 장기간에 걸쳐 평가한 최초의 시험례이다.

전향성, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상 3상 시험으로 진행되었던 이 시험에는 미국 내 17곳을 포함해 세계 각국의 36개 의료기관에서 충원된 95명의 환자들이 피험자로 참여했다.

지금까지 피부근육염 치료용 면역글로불린 정맥주사제의 효과를 평가한 최대 규모의 시험례이다.