진성 적혈구 증가증 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

프로태고니스트 테라퓨틱스 ‘PTG-300’..美‧EU 환자 수 각 10만

진성 적혈구 증가증(또는 진성 다혈구증)은 적혈구가 과다생성되는 특성을 나타내는 희귀질환의 일종이다.

이와 관련, 미국 캘리포니아州 뉴어크에 소재한 새로운 펩타이드 기반 약물 개발 전문제약기업 프로태고니스트 테라퓨틱스社(Protagonist Therapeutics)가 개발을 진행 중인 진성 적혈구 증가증 치료제 ‘PTG-300’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다고 2일 공표해 관심을 모으고 있다.

진성 적혈구 증가증은 미국과 주요 EU 국가들의 환자 수가 각각 10만여명에 달하는 것으로 추정되고 있는 증상이다.

‘PTG-300’은 천연 호르몬 헵시딘(hepcidin)의 주사제형 합성 모방 펩타이드(peptide mimetic)이다.

현재 진성 적혈구 증가증 환자들을 대상으로 진행 중인 임상 2상 시험에서 사혈(瀉血: 병의 치료를 목적으로 환자의 혈액을 체외로 채혈하는 일) 필요성을 크게 감소시켜 준 것으로 입증됐다.

앞서 ‘PTG-300’은 FDA에 의해 진성 적혈구 증가증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.

프로태고니스트 테라퓨틱스社의 디네시 V. 파텔 회장은 “FDA가 ‘PTG-300’을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것은 현재의 진성 적혈구 증가증 치료를 크게 개선해 줄 수 있을 것이라는 잠재력을 방증하는 것이어서 임상개발 진행속도가 괄목할 만하게 촉진될 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

그는 뒤이어 “우리는 현재 진행 중인 임상 2상 시험에서 내년 중반까지 충원작업이 마무리될 수 있도록 하기 위해 피험자 등록 및 치료를 계속 진행해 나갈 것”이라면서 “내년 상반기 중으로 주요한 프로그램이 종료될 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀히 협의해 나가고자 한다”고 덧붙였다.

FDA는 중증질환들의 치료를 적응증으로 하면서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 잠재력이 입증된 새로운 치료제들의 개발‧검토절차를 신속하게 진행하기 위해 ‘패스트 트랙’ 지정제도를 도입한 바 있다.

‘패스트 트랙’으로 지정된 약물들은 FDA와 의사소통 및 회의를 보다 빈도높게 진행할 수 있어 신속하게 허가를 취득할 수 있을 가능성이 높아지게 된다.

진성 적혈구 증가증 환자들을 대상으로 한 ‘PTG-300’의 임상 2상 시험은 현재 피험자 충원이 진행되고 있다.