‘레볼레이드’ 재생 불량성 빈혈 1차 약제 추가

노바티스, 2차 약제 지위서 격상 FDA 승인받아

노바티스社는 자사의 혈소판 감소증 치료제 ‘레볼레이드’(또는 ‘프로막타’: 엘트롬보팍)의 적응증 추가가 FDA로부터 승인받았다고 16일 공표했다.

이에 따라 ‘레볼레이드’는 2세 이상의 소아 및 성인 중증 재생 불량성 빈혈 환자들에게 현행 표준요법제인 면역억제제와 병용하는 1차 약제로도 사용이 가능케 됐다.

그렇다면 중증 재생 불량성 빈혈이 체내에서 새로운 혈구가 생성되지 못하면서 감염증이나 출혈이 발생할 위험이 증가하는 까닭에 통상적으로 생명을 위협하는 증상이라 진단되어 왔음을 상기할 때 주목할 만한 내용이다.

‘레볼레이드’는 우리나라를 포함한 대부분의 글로벌 마켓과 달리 미국시장에서는  ‘프로막타’ 상품명으로 발매되고 있는 제품이다.

경구용 트롬보포이에틴 수용체 촉진제의 일종인 ‘레볼레이드’는 그 동안 현행 표준요법제인 면역제제에 충분한 반응을 나타내지 않는 중증 재생 불량성 빈혈 환자들을 위한 2차 약제로 사용되어 왔다.

‘레볼레이드’는 아울러 다른 치료제들에 반응을 나타내지 않는 소아 및 성인 만성 면역 혈소판 감소증 치료제, 만성 C형 간염 환자들에게 병발질환으로 나타난 혈소판 감소증 치료제로도 승인받아 발매가 이루어져 왔다.

노바티스社 항암제 부문의 리즈 배렛 대표는 “중증 재생 불량성 빈혈이 치료하지 않은 채 방치할 경우 치명적일 수 있는 데다 다수의 환자들이 현행 1차 약제로 충분한 반응을 이끌어 내는 데 실패하고 있는 형편”이라며 “오늘 ‘레볼레이드’의 적응증 추가가 FDA로부터 승인받은 것은 이처럼 도전적인 질병을 앓고 있는 환자들을 위한 진일보가 이루어진 것일 뿐 아니라 별달리 치료대안을 찾기 어려운 분야에서 치료의 패러다임을 재정립하기 위해 노바티스가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것이기도 하다“고 덧붙였다.

FDA는 미국 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)의 후원으로 공동연구개발협약(CRADA)이 진행한 시험에서 도출되고 노바티스 측이 분석을 진행한 자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에서 현행 표준요법제인 면역억제제로 치료를 진행한 전력이 없는 중증 재생 불량성 빈혈 환자들 가운데 44%가 ‘레볼레이드’와 현행 표준요법제인 면역억제제를 병행한 그룹의 44%가 6개월차에 완전반응에 도달한 것으로 나타났다.

바꿔 말하면 지금까지 현행 표준요법제인 면역억제제 단독요법을 진행한 환자들에게서 도출된 수치에 비해 완전반응률이 27%나 높게 나타났다는 의미이다.

‘레볼레이드’로 치료를 진행한 그룹이 6개월차에 도달한 부분반응률을 포함한 총 반응률은 79%로 집계됐다.

현행 표준요법제인 면역억제제로 치료를 진행한 전력이 없는 중증 재생 불량성 빈혈 환자들을 대상으로 진행한 시험에서 도출된 새로운 자료 가운데는 지속반응과 관련한 내용도 포함됐다.

‘레볼레이드’와 항 흉선세포 말 혈청 글로불린(h-ATG)과 사이클로스포린 병용요법에서 평가한 평균 반응기간이 24.3개월에 달했던 것.

시험에서 전체 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 간기능 검사 이상, 발진, 피부색소 과다침착을 포함한 피부변색 등이 관찰됐다.

한편 ‘레볼레이드’는 지난 4월 중증 재생 불량성 빈혈 치료를 위한 1차 약제로 유럽 의약품감독국(EMA)에 허가신청서가 제출된 상태여서 내년 중 승인 여부에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망이다.