美 버텍스 낭성섬유증 치료제 ‘심케비’ EU 허가

12세 이상 CFTR 유전자 변이 동반 환자들에 사용케

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 EU 집행위원회가 자사의 낭성섬유증 치료제 ‘심케비’(Symkevi: 테자카프토+아이바카프토)를 발매할 수 있도록 승인했다고 1일 공표했다.

이에 따라 ‘심케비’는 낭성섬유증 막(膜)횡단 전도 조절(CFTR) 유전자에 2개의 ‘F508del 변이’ 복제를 나타내거나, 하나의 ‘F508del 변이’ 복제를 나타내고 CFTR 단백질이 잔류활성(residual activity)을 보이는 14개 변이 중 하나의 복제를 나타내는 12세 이상의 낭성섬유증 환자들을 치료하기 위해 ‘칼리데코’(아이바카프토)와 병용하는 용도로 유럽 각국에서 사용이 가능케 됐다.

여기서 언급된 14개 변이는 P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G->A, 3272-26A->G 및 3849+10kbC->T 등이다.

네덜란드 유트레히트대학 의학연구소의 하리 하이예르만 교수(호흡기내과 과장)는 “EU 집행위원회가 테자카프토 및 아이바카프토 복합제와 ‘칼리데코’의 병용요법을 승인한 것은 유럽 각국의 낭성섬유증 환자들과 환자가족, 의료전문인 등 전체 관계자들에게 환영받을 소식”이라고 단언했다.

특히 낭성섬유증 신약인 ‘심케비’는 잔존기능 변이(residual function mutations)를 나타내는 환자들과 ‘오캄비’(루마카프토+아이바카프토)에 내약성을 나타내지 않는 환자들에게 각별히 중요한 의미를 갖는 약물이라고 하이예르만 교수는 강조했다.

EU 집행위는 ‘EVOLVE 시험’과 ‘EXPAND 시험’으로 명명된 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘심케비’의 발매를 승인한 것이다.

‘EVOLVE 시험’ 및 ‘EXPAND 시험’에서 도출된 결과는 지난해 11월 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 ‘F508del 동형접합 낭성섬유증 환자들에게서 테자카프토 및 아이바카프토 복합제가 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 게재됐다.

이들 시험에서 도출된 결과를 보면 테자카프토 및 아이바카프토 복합제와 ‘갈리데코’를 병용해 치료를 진행한 환자들은 다양한 유형의 낭성섬유증 환자들에게서 폐 기능이 통계적으로 괄목할 만하게 개선되는 등 우수한 효능이 입증됐다.

좀 더 구체적으로 언급하면 초당 노력성 호기량(ppFEV1)이 개선된 데다 일반적으로 양호한 안전성 프로필이 확인되었고, 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 호흡기계 부작용 증가가 관찰되지 않았다는 의미이다.

이 중 폐 기능 개선효과를 보면 ‘EVOLVE 시험’ 및 ‘EXPAND 시험’에서 초당 노력성 호기량이 각각 4.0% 포인트와 6.8% 포인트 개선되었음이 눈에 띄었다.

가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통과 비인두염 정도가 관찰됐다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 레슈마 케왈라마니 글로벌 제품개발‧의무(醫務) 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “오늘이야말로 지금까지 발병원인으로 알려진 CFTR 단백질 결함을 치료할 수 있는 대안이 부재했던 유럽 각국의 상당수 낭성섬유증 환자들에게 중요한 의미를 갖는 날”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “허가를 취득한 만큼 전체 낭성섬유증 환자들의 90% 정도가 치료를 받을 수 있도록 신속한 조치를 취해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

한편 테자카프토 및 아이바카프토 복합제와 ‘칼리데코’를 병용하는 요법은 지난 2월 FDA의 허가를 취득한 데 이어 6월 캐나다 보건부에서도 승인받았다.

미국 및 캐나다시장에서 테자카프토 및 아이바카프토 복합제는 ‘심데코’(Symdeko) 제품명으로 발매되고 있다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社는 ‘심케비’에 앞서 ‘칼리데코’(아이바카프토)와 ‘오캄비’(루마카프토+아이바카프토)를 승인받아 발매하고 있다.