희귀 면역결핍증 치료제 ‘레브코비’ FDA 승인

리디언트 바이오사이언스 아데노신 탈아미노효소 대체요법제

새로운 효소 대체요법제가 FDA의 승인관문을 넘어섰다.

미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 희귀질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 리디언트 바이오사이언스社(Leadiant Biosciences)는 FDA가 ‘레브코비’(Revcovi: 엘라페그아데메이스-lvlr) 주사제를 발매할 수 있도록 승인했다고 5일 공표했다.

‘레브코비’는 소아 및 성인 아데노신 탈아미노효소 중증 복합형 면역결핍증(ADA-SCID) 환자들을 치료하기 위한 효소 대체요법제로 허가를 취득했다.

FDA는 ‘패스트 트랙’, ‘신속심사’ 대상 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 ‘레브코비’의 발매를 승인했다.

리디언트 바이오사이언스社의 마이클 미나릭 회장은 “매우 드물게 발생하는 질환이지만, 가장 파괴적인(devastating) 유전성 질환의 하나로 손꼽히는 아데노신 탈아미노효소 중증 복합형 면역결핍증을 치료하는 효과적이고 안전한 약물로 ‘레브코비’의 가치의 시의적절하게 인정한 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

‘레브코비’는 리디언트 바이오사이언스社에 의해 개발된 페길화(PEGylated) 재조합 아데노신 탈아미노효소의 일종이다. 재조합 기술이 적용되어 개발된 제품이어서 동물로부터 추출한 효소를 필요로 하지 않을 뿐 아니라 필수효소의 일종인 아데노신 탈아미노효소의 수치를 보충하는 기전으로 작용한다.

아데노신 탈아미노효소 중증 복합형 면역결핍증은 아데노신 탈아미노효소의 결핍으로 인해 발생하는 초희귀 유전성 장애의 하나로, 치료하지 않은 채 방치할 경우 치명적일 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

환자들은 면역계가 약화되어 각종 감염균과 바이러스, 진균 등으로부터 스스로를 방어하지 못하는 상태에 직면하게 된다. 영‧유아 및 소아들에게 주로 영향을 미쳐 통상적으로 생후 수 개월 이내에 진단이 이루어지고 있다.

특히 아데노신 탈아미노효소 중증 복합형 면역결핍증 환자들은 진단이 제때에 이루어지지 못할 경우 감염증으로 인해 2세 이전에 사망하는 것이 통례이다. 하지만 아데노신 탈아미노효소 대체요법제로 조기에 치료가 착수되었을 경우에는 증상을 개선할 수 있는 것으로 알려져 있다.

캘리포니아대학 샌프란시스코캠퍼스(UCSF) 의과대학의 모나 도시 교수(소아의학)는 “독성 대사물질이 축적되어 소아환자들의 면역계 손상을 유발하는 아데노신 탈아미노효소 중증 복합형 면역결핍증을 치료하기 위해 지난 수 십년 동안 효소 대체요법제에 의존해 왔다”며 “환자들은 중증 감염증이 재발할 위험성이 증가하는 데다 성장이 지체되는 사례가 잦은 형편”이라고 언급했다.

이 같은 현실에 미루어 볼 때 아데노신 탈아미노효소를 직접적으로 대체하는 역할을 하는 ‘레브코비’가 환자들에게서 생명을 위협할 수 있는 중증 감염증과 파괴적인 합병증이 수반될 위험성을 감소시켜 줄 수 있을 것으로 기대된다고 도시 교수는 덧붙였다.

FDA는 2건의 다기관, 개방표지 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘레브코비’의 발매를 승인한 것이다. 이들 시험에서 ‘레브코비’는 아데노신 탈아미노효소의 활성을 증가시켰을 뿐 아니라 아데노신 탈아미노효소 중증 복합형 면역결핍증이 발병했음을 나타내는 지표라 할 수 있는 독성 대사물질의 수치를 낮추고 림프구 수치를 개선한 것으로 입증됐다.

리디언트 바이오사이언스社의 지주회사 경영을 총괄하고 있는 마코 부르게라 회장은 “FDA가 ‘레브코비’의 발매를 승인함에 따라 희귀질환 분야의 니즈에 부응하기 위해 품질높고 혁신적인 치료제를 공급하는 데 남달리 헌신해 왔던 우리의 노력이 재확인된 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

실제로 리디언트 바이오사이언스社는 북미시장에서 5개 희귀질환 치료제들을 발매하고 있는 가운데 효소 대체요법제 분야에서 지난 30년 이상 각고의 노력을 기울여 온 제약사로 알려져 있다.