FDA, 부신 희귀종양 치료제 ‘아제드라’ 허가

갈색세포종 및 부신경절종 치료 정맥 내 주사제

FDA가 부신(副腎) 부위에서 발생하는 희귀종양을 치료하는 신약을 발매할 수 있도록 승인했다.

절제수술이 불가하고, 종양이 최초의 발생부위를 넘어서 전이된 데다 전신요법 항암제를 필요로 하는 갈색세포종 및 부신경절종(副腎經節腫) 등 부신에서 나타나는 희귀종양들을 치료하는 정맥 내 주사제 ‘아제드라’(Azedra: 아이오벤구안 I 131)를 30일 승인한 것.

‘아제드라’의 사용대상은 12세 이상의 청소년 및 성인환자들이다.

특히 FDA가 갈색세포종 및 부신경절종 치료제를 발매할 수 있도록 승인한 것은 이번이 처음이다.

‘아제드라’는 미국 뉴욕州 태리타운에 위치한 항암제 전문 제약기업이자 영상 진단 분석기구 업체인 프로제닉스 파마슈티컬스社(Progenics)에 의해 허가신청서가 제출되었던 약물이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “이 같은 희귀질환들로 인해 고통받고 있는 환자들의 다수가 수술이나 국소요법제로 치료를 진행할 수 있지만, 고혈압 등의 종양 관련증상들이 나타난 환자들에게서 효과적인 전신요법제는 아직까지 존재하지 못했던 형편”이라는 말로 ‘아제드라’가 허가를 취득한 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 “이제 환자들은 항고혈압제 필요량을 낮춰줄 뿐 아니라 일부 환자들에게서 종양의 크기를 감소시켜 주는 효능이 입증된 치료대안을 확보할 수 있게 됐다”고 덧붙였다.

이와 관련, 갈색세포종은 신장 윗부분에 자리하는 부신 부위에서 나타나는 희귀종양으로 알려져 있다. 부신은 에피네프린 및 노르에피네프린이라 불리는 스트레스 호르몬 등이 생성되는 부위이다.

갈색세포종 환자들은 이 같은 스트레스 호르몬들의 생성량이 증가하면서 고혈압, 두통, 과민성 발한, 심장박동 증가, 구역, 구토, 체중증가, 쇠약, 흉통 및 불안증 등이 나타나게 된다.

그리고 이 같은 유형의 종양이 부신 이외의 곳에서 나타날 경우 부신경절종이라 불리고 있다.

‘아제드라’의 효능은 68명의 환자들을 대상으로 진행된 1건의 개방표지 임상시험을 통해 입증됐다. 이 시험은 항고혈압제 복용량이 최소한 6개월 동안 50% 이상 감소한 환자들의 비율을 평가하는 데 주안점이 두어진 가운데 진행되었던 것이다.

시험을 진행한 결과 25%의 환자들에게서 항고혈압제 복용량이 최소한 6개월 동안 50% 이상 감소한 것으로 나타났으며, 이차적 시험목표였던 총 종양반응에 도달한 환자들의 비율을 보면 22%로 집계됐다.

임상시험이 진행되는 동안 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 림프구 감소증, 호중구 감소증, 혈소판 감소증, 피로, 빈혈, 국제 표준화 비율 증가, 구역, 현훈, 고혈압 및 구토 등이 관찰됐다.

‘아제드라’는 방사성 의약품의 일종이어서 이 약물을 투여받는 동안 환자 뿐 아니라 환자가족들도 방사선 노출을 최소화하도록 하는 내용의 주의문이 삽입된 가운데 공급될 것으로 보인다.

방사선 노출 위험성은 소아환자들에게서 좀 더 크게 나타날 것으로 보인다고 FDA는 설명했다.

이밖에도 골수억제, 갑상선 기능저하증, 혈압 상승, 신부전 또는 신장손상, 간질성(間質性) 폐렴 등의 위험성을 언급한 내용이 주의문구에 삽입될 예정이다.

FDA는 또 ‘아제드라’로 치료를 진행한 일부 환자들에게서 골수 이형성 증후군 및 급성 백혈병이 나타난 사례들이 관찰되었다며 지속적인 연구가 뒤따를 것임을 언급했다.

‘아제드라’가 태아에 영향을 미칠 수 있으므로 투여 후 효과적인 피임제를 복용해야 하며, ‘아제드라’ 투여에 따른 방사선 노출로 남‧녀 환자들에게서 불임이 나타날 수 있다는 점도 짚고 넘어갔다.

한편 FDA는 ‘패스트 트랙’, ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy), ‘신속심사’ 대상 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 이번에 ‘아제드라’의 발매를 승인한 것이다.