로슈 ‘헴리브라’ 적응증 추가 FDA ‘신속심사’

혈액응고인자 Ⅷ 저지물질 비 동반 환자들도 사용케

로슈社는 자사의 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(Hemlibra: 에미시주맙-kxwh)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 5일 공표했다.

이에 앞서 로슈측은 임상 3상 ‘HAVEN 3 시험’에서 도출된 자료를 근거로 혈액응고인자 Ⅷ(FⅧ) 저지물질(즉, 항체)을 동반하지 않는 12세 이상의 소아 및 성인 A형 혈우병 환자들에게도 ‘헴리브라’를 사용할 수 있도록 해 달라는 내용의 적응증 추가 신청서가 제출했었다.

지난 4월에는 ‘헴리브라’의 적응증 추가 건이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받기로 했었다.

적응증 추가 승인 여부에 대한 FDA의 결론은 오는 10월 4일까지 도출될 수 있을 전망이다.

‘헴리브라’는 혈액응고인자 Ⅷ 저지물질을 동반한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자들에게서 출혈발작을 예방하거나 발생빈도를 낮추는 용도의 약물로 지난해 11월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

당시 FDA는 ‘HAVEN 1 시험’ 및 ‘HAVEN 2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘헴리브라’의 발매를 승인했었다.

그 후 ‘헴리브라’는 지난 2월 혈액응고인자 Ⅷ 저지물질을 동반한 A형 혈우병 환자들에게서 출혈발작을 예방하는 용도의 약물로 허가를 취득하는 등 세계 각국에서 승인관문을 통과한 바 있다.

로슈社의 산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 부문 대표는 “A형 혈우병 환자들의 경우 증상을 관리하는 일이 커다란 도전에 직면할 수 있는 데다 출혈이 발생하는 상황을 피하고 신속한 처치가 가능한 환경에서 일상생활을 영위하도록 적응해야 할 필요가 있을 것”이라고 지적했다.

호닝 대표는 뒤이어 “우리는 FDA가 ‘헴리브라’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 결정이 혈액응고인자 Ⅷ 저지물질을 동반하지 않는 환자들에 대한 표준처치를 개선할 수 있을 뿐 아니라 한층 유연한 피하주사를 통해 치료부담을 완화시키는 데 도움이 될 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이라고 확신한다”고 단언했다.

이에 따라 로슈는 ‘햄리브라’가 빠른 시일 내에 전체 A형 혈우병 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀히 협력해 나갈 것이라고 호닝 대표는 덧붙였다.

‘HAVEN 3 시험’은 혈액응고인자 Ⅷ 저지물질을 동반하지 않는 12세 이상의 소아 및 성인 A형 혈우병 환자 총 152명을 대상으로 진행되었던 시험례이다.

이 시험에서 출혈 예방을 위해 ‘헴리브라’를 매주 또는 격주로 투여받은 환자들은 대조그룹과 비교했을 때 처치가 필요한 출혈이 발생한 빈도가 각각 96% 및 97% 낮게 나타나 주목됐다.

아울러 비 개입연구에서 혈액응고인자 Ⅷ을 예방 목적으로 앞서 투여받았고 ‘헴리브라’로 투여약물을 전환한 환자그룹에서도 처치가 필요한 출혈이 발생한 빈도가 통계적으로 괄목할 만한 수치라 할 수 있는 68%나 감소한 것으로 분석됐다.

표준요법제인 예방 목적의 혈액응고인자 Ⅷ을 앞서 투여받은 환자그룹에서 비교우위가 입증된 약물은 ‘헴리브라’가 처음이다.

이와 함께 ‘HAVEN 3 시험’에서 ‘헴리브라’를 투여받은 환자들 가운데 사전에 예상치 못한 부작용이나 중증 부작용이 수반된 사례는 관찰되지 않았다.

가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 앞선 연구사례들과 대동소이해 전체 피험자들의 5% 이상에서 주사부위 반응, 관절통, 비인두염, 두통, 상기도 감염증 및 인플루엔자 등이 관찰됐다.

이 같은 시험결과는 지난 5월 20~24일 영국 스코틀랜드 글래스고우에서 열렸던 세계 혈우병연맹(WFH) 2018년 학술회의에서 발표됐다.

한편 ‘HAVEN 3 시험’에서 도출된 자료는 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출되었을 뿐 아니라 세계 각국의 약무당국에도 이미 제출되었거나 제출절차가 진행 중이어서 ‘헴리브라’의 적응증 추가 후속승인이 뒤따를 것으로 보인다.