파브리병 일본 최초 경구약 ‘갈라폴드’ 캅셀 발매

일본 아미카스 세라뷰틱스는 지난 30일 파브리병 치료약 ‘갈라폴드’캅셀 123㎎을 신발매한다고 발표했다.

일본에는 파브리병 치료약으로 점적 정주용 제제는 있지만 경구용약은 없어, 이번 발매한 ‘갈라폴드’캅셀은 일본 최초 경구약이다.

‘갈라폴드’는 반응성이 있는 유전자변이를 동반하는 파브리병 환자가 투여대상으로, 용법․용량은 보통 16세 이상의 환자에게 1회 1캅셀을 격일 경구투여한다. 다만, 식사 전후 2시간은 피하여 투여한다. 일본 약가는 1캅셀당 14만2,662.10엔이다.

파브리병은 난치병으로 지정된 질환이다. 리소좀에 존재하는 가수분해 효소인 α-갈락토시데이즈 A의 효소활성 결핍 또는 부족에 의해 나타나는 당지질의 선천성대사이상으로, 결국 통증과 청력 소실, 신부전, 심장마비, 뇌졸중을 유발하는 세포 손상이 유발된다.