‘쎄레브렉스’ 퇴행성 근육질환 개선효과 시사

근육 내 유트로핀 단백질 수치 1.5~2배까지 증가

관절염 치료제 ‘쎄레브렉스’(셀레콕시브)가 유전성 근육 퇴행질환의 일종인 뒤시엔느 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)을 개선하는 데 효과적으로 사용될 수 있을 것임을 시사하는 동물실험 결과가 공개됐다.

더욱이 이 실험에서 ‘쎄레브렉스’를 투여한 실험용 쥐들은 이영양성 근육을 개선하는 단백질의 일종인 유트로핀(utrophin)의 수치가 증가한 데다 근육이 유지되는 데 중요한 역할을 하는 단백질이지만 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게서 부족하게 나타나는 디스트로핀(dystrophin)을 효과적으로 보충해 준 것으로 나타났다는 설명이다.

그렇다면 뒤시엔느 근이영양증이 유전적 변이로 인해 디스트로핀 단백질이 제대로 생성되지 못하면서 나타나는 것으로 알려져 있음을 상기할 때 주목할 만한 소식이다.

캐나다 오타와대학 의과대학의 버느드 J. 재스민 교수 연구팀(세포‧분자의학)은 학술저널 ‘미국 실험생물학회연협회誌’(FASEB Journal)에 이달들어 게재한 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.

이 보고서의 제목은 ‘셀레콕시브를 mdx 실험용 쥐 연구모델에 투여했을 때 관찰된 근육기능의 개선 및 유트로핀 단백질 수치의 증가’이다.

‘뒤시엔느 근이영양증’은 근육의 퇴행 및 약화가 진행됨에 따라 보행능력이 크게 저하되는 난치성 유전질환의 일종으로 알려져 있다. 근이영양증 가운데 가장 빈도높게 나타나는 증상이어서 전 세계적으로 남자 신생아 3,500명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있는 형편이다.

특히 뒤시엔느 근이영양증 환자들은 청소년기 무렵에 도달하면 휠체어에 의존해야 하는 상황에 직면하는 데다 호흡기‧심장 합병증으로 인해 20~30대에 사망하는 것이 통례로 알려져 있다.

재스민 교수 연구팀은 생후 6주의 실험용 쥐들을 대상으로 매일 소량의 ‘쎄레브렉스’를 투여하는 내용의 동물실험을 4주 동안 진행했었다.

그 결과 시험이 종료되었을 때 ‘쎄레브렉스’를 투여받은 그룹의 경우 근력과 근육의 기능, 근육의 보전성 등이 건강한 쥐들과 대동소이한 수준으로 괄목할 만하게 개선되었음이 눈에 띄었다.

더욱이 ‘쎄레브렉스’를 투여받았던 그룹은 유트로핀 단백질의 수치가 크게 증가한 것으로 관찰되어 주목됐다.

재스민 교수는 “이번 실험에서 ‘쎄레브렉스’를 투여한 실험용 쥐 그룹의 경우 횡경막, 심근, 전경골근(前頸骨筋) 등 여러 부위의 근육에서 유트로핀 단백질 수치가 1.5~2배 정도까지 증가한 것으로 나타나면서 근육 기능의 개선이 관찰됐다”고 강조했다.

무엇보다 이 같은 동물실험 결과는 ‘쎄레브렉스’가 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 심장 및 호흡기 기능을 개선하는 데 효과적으로 사용될 수 있을 것임을 시사하는 내용이라고 재스민 교수는 풀이했다.