노바티스 ‘킴리아’ 두 번째 적응증 FDA 승인

재발성ㆍ불응성 거대 B세포 림프종 환자들에 사용

노바티스社는 자사의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 유전자 치료제 ‘킴리아’(Kymriah: 티사젠렉류셀 정맥 내 주사용 액제)의 두 번째 적응증이 FDA에 의해 승인받았다고 1일 공표했다.

이번에 승인받은 새로운 적응증은 2회 이상 전신요법제로 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 성인환자들을 치료하는 데 ‘킴리아’를 사용하는 용도이다.

여기서 언급된 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 성인환자들은 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL), 고도 B세포 림프종 및 여포성(濾胞性) 림프종으로 인한 미만성 거대 B세포 림프종 환자들을 포함하는 개념이다.

하지만 원발성 중추신경계 림프종 환자들을 치료하는 용도는 이번 적응증 추가 승인내용에 포함되어 있지 않다.

FDA는 이에 앞서 지난 1월 ‘킴리아’의 두 번째 적응증 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

‘킴리아’는 노바티스 측이 지난 2012년 8월 미국 펜실베이니아대학과 글로벌 제휴계약을 체결하고 개발을 진행한 끝에 지난해 8월 최초의 CAR-T세포 치료제로 FDA의 허가를 취득했던 제품이다.

당시 FDA는 불응성 또는 2회 이상 재발한 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제로 최대 25세 연령대까지 사용이 가능토록 하는 내용으로 ‘킴리아’의 발매를 승인했었다.

이제 ‘킴리아’는 비 호지킨 림프종과 B세포 급성 림프구성 백혈병 등 별개의 2가지 적응증을 FDA로부터 승인받은 유일한 CAR-T세포 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

노타비스社 항암제 부문의 리즈 배렛 대표는 “오늘 FDA가 ‘킴리아’의 적응증 추가를 승인함에 따라 CAR-T세포 치료제의 개발에서 선도적인 위치를 다져왔던 노바티스가 또 한번 기회를 누릴 수 있게 됐다”는 말로 기대감을 표시했다.

장기적이고 지속적인 반응률을 나타내면서 안전성 또한 확보되어 있어 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하는 환자들에게 도움을 주면서 판도변화를 이끌 수 있으리라 기대되는 치료제를 선보일 수 있게 되었기 때문이라는 것이다.

미만성 거대 B세포 림프종은 가장 빈도높게 나타나는 비 호지킨 림프종의 한 유형으로 알려져 있다. 증상이 재발했거나 최초 치료제에 반응을 나타내지 않은 환자들의 경우 지속적인 반응을 나타낼 수 있는 치료대안 선택의 폭이 제한적인 데다 평균수명이 6개월 정도에 불과한 형편이다.

펜실베이니아대학 의과대학의 스티븐 J. 슈스터 교수는 “줄기세포 이식수술을 진행했지만 성공적인 결과를 이끌어 내지 못한 환자들을 포함해 다양한 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자들에게서 지속적인 반응률을 입증한 치료대안을 의사들에게 제공할 수 있도록 하겠다는 것이 ‘킴리아’의 목표라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

그 같은 맥락에서 볼 때 이번에 ‘킴리아’의 적응증 추가가 승인된 것은 줄기세포 이식수술을 필요로 하지 않고 안전성까지 확보된 가운데 지속반응에 도달하고 유지할 수 있도록 해 줄 중요한 치료대안이 의사들에게 확보되었음을 의미한다고 슈스터 교수는 덧붙였다.

‘킴리아’는 혁신적인 면역세포 치료제의 일종으로 환자 자신의 T세포를 사용해 1회 투여분을 제조하는 약물이다. 키메라 항원 수용체 내부의 ‘4-1BB 공동자극영역’(4-1BB ostimulatory domain)을 활용해 세포확대 및 지속성을 향상시키는 기전의 치료제이다.