FDA, ‘타시그나’ 소아 백혈병 환자 적응증 추가

1세 이상 Ph+ 만성 골수성 백혈병 만성기에 사용토록

노바티스社는 항암제 ‘타시그나’(닐로티닙)의 소아 적응증 추가가 FDA에 의해 승인받았다고 22일 공표했다.

필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기(Ph+CML-CP)를 진단받은 1세 이상의 소아환자들을 위한 1차 약제 및 2차 약제로도 ‘타시그나’를 사용할 수 있도록 허가받았다는 것.

이에 따라 미국시장에서 ‘타시그나’는 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기를 신규진단받은 1세 이상의 소아 및 성인환자들을 위한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

‘타시그나’는 또 앞서 티로신 인산화효소 저해제(TKI)로 진행한 치료에 저항성 또는 불내성을 나타낸 1세 이상의 소아환자들에게 사용하는 적응증과 ‘글리벡’(이매티닙)을 포함한 선행치료에 저항성 또는 불내성을 나타낸 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기 및 가속기 성인환자들에게 사용하는 적응증에도 사용되고 있다.

EU 집행위원회의 경우 지난해 11월 ‘타시그나’의 소아 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기 적응증 추가를 승인한 바 있다.

이와 관련, 대부분의 만성 골수성 백혈병 환자들은 ‘BCR-ABL’ 단백질을 생성시키는 필라델피아 염색체에 이상을 나타내는 특징을 보인다. 이 ‘BCR-ABL’ 단백질은 만성 골수성 백혈병 환자들에게서 악성 백혈구의 증식을 촉진하는 것으로 알려져 있다.

만성 골수성 백혈병은 전 세계적으로 소아 백혈병을 신규진단받은 환자들 가운데 3% 정도를 점유하고 있다.

노바티스社 항암제 부문의 리즈 배렛 대표는 “노바티스가 만성 골수성 백혈병 환자들을 위해 힘을 기울이고 있음이 오늘 FDA의 ‘타시그나’ 소아 백혈병 적응증 추가로 한층 부각될 수 있게 됐다”며 “오늘 승인받은 적응증 추가에 더해 최근 세계 각국의 보건당국에서 ‘타시그나’가 성과를 도출하고 있는 것은 해당제품 자체의 리이매지닝(reimagining) 뿐 아니라 소아환자들을 비롯한 만성 골수성 백혈병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데도 값진 일”이라고 강조했다.

한편 FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 거쳐 이번에 적응증 추가를 승인한 것은 2~18세 사이의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기 환자들을 충원한 후 ‘타시그나’의 효능 및 안전성을 평가하면서 진행되었던 2건의 시험에서 도출된 자료에 근거를 두고 이루어졌다.

이들 시험에 참여한 69명의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기 소아환자들은 신규진단받았거나(1차 약제) 티로신 인산화효소 저해제로 진행한 선행치료에 저항성 또는 불내성을 나타낸(2차 약제) 환자들이었다.

이 중 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기를 신규진단받았던 환자들은 ‘타시그나’로 치료를 진행한 12회차 치료주기에 주요 분자학적 반응(MMR)을 나타낸 비율이 60.0%에 달한 것으로 나타났다. 15명의 환자들이 주요 분자학적 반응에 도달한 것.

신규진단 환자그룹에 속했던 피험자들이 12회차 치료주기에 나타낸 누적 주요 분자학적 반응률은 64.0%로 집계되었으며, 처음 주요 분자학적 반응에 도달할 때까지 소요된 평균기간은 5.6개월로 파악됐다.

티로신 인산화효소 저해제로 진행한 선행치료에 저항성 또는 불내성을 나타낸 소아환자들의 경우에는 12회차 치료주기에 40.9%(18명)의 주요 분자학적 반응률을 나타냈다.

이처럼 저항성 또는 불내성을 나타낸 소아환자들에게서 나타난 누적 주요 분자학적 반응률은 12회차 치료주기에 47.7%로 분석되었고, 처음 주요 분자학적 반응에 도달할 때까지 소요된 평균기간은 2.8개월로 조사됐다.

‘타시그나’로 치료를 진행하는 동안 소아환자들에게 수반된 부작용을 보면 성인환자들에게 나타났던 내용들과 대체로 대동소이했다.

다만 高빌리루빈혈증과 아미노기 전이효소의 수치 상승이 수반된 비율의 경우 성인환자들보다 소아환자들에게서 빈도높게 눈에 띄었다.

저항성 또는 불내성을 나타낸 소아 만성 골수성 백혈병 환자 1명의 경우 치료에 착수한 후 10개월여가 경과한 시점에서 증상이 진행기 및 급성기로 진행된 것으로 파악됐다.