자가투여 피하주사제型 혈관부종 예방제 나온다

‘헤가다’..별도 훈련없이 가정에서 손쉽게 투여 가능

유전성 혈관부종(HAE)을 예방하기 위해 사용될 피하주사제 타입 C1 에스테라제 저해제가 22일 FDA의 허가관문을 통과했다.

호주 제약기업 CSL 리미티드社의 계열사로 미국 펜실베이니아州의 상업도시 킹 오브 프러시에 소재한 CSL 베링社(CSL Behring LLC)의 ‘헤가다’(Haegarda: C1 에스테라제 저해제)가 바로 그것이다.
 
피하주사제 타입의 C1 에스테라제 저해제가 FDA로부터 발매를 승인받은 것은 이번이 처음이다.

‘헤가다’는 청소년 및 성인환자 및 환자보호자들이 가정 내에서 손쉽게 자가투여할 수 있는 피하주사제라는 장점이 눈에 띈다. 약물을 주사하기 위해 따로 적정한 훈련을 받아야 할 필요가 없다는 의미이다.

이와 관련, 유전성 혈관부종은 ‘C1-에0스테라제 저해제’(C1-INH)라 불리는 혈장 단백질이 충분하지 못해 발생하는 희귀 유전성 질환의 일종을 말한다. 미국에서 6,000~10,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있다.

유전성 혈관부종 환자들은 손, 발, 팔, 얼굴, 장관(腸管) 및 기도(氣道) 등에서 부종이 빠르게 타나날 수 있다. 유전성 혈관부종 발작은 불수의적으로 나타날 수 있지만 스트레스, 수술 또는 감염증으로 인해 수반될 수도 있는 것으로 알려져 있다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “이번에 ‘헤가다’가 허가를 취득함에 따라 청소년 및 성인 유전성 혈관부종 환자들에게 새로운 치료대안이 선을 보일 수 있게 됐다”며 “무엇보다 ‘헤가다’는 피하주사제 제형이어서 환자들이 가정 내에서 예방 목적으로 손쉽게 투여할 수 있을 것”이라고 강조했다.

사람 혈장 추출 고순도 멸균 동결건조제인 ‘헤가다’는 기증받은 대규모 사람 혈장으로 만들어진 약물이다. 유전성 혈관부종 발작을 예방하기 위한 목적에서 수시로 투여하는 용도로 사용되는 약물이어서 급성 혈관부종 발작이 나타났을 때 치료용도로 사용되어선 안된다.

‘헤가다’의 효능은 유전성 혈관부종을 나타내는 12~72세 사이의 다양한 연령대 환자 총 90명을 대상으로 진행되었던 1건의 다기관 임상시험을 통해 입증됐다.

피험자들에게는 무작위 분류를 거쳐 ‘헤가다’ 40 IU/kg 및 60 IU/kg 또는 플라시보 주 2회 투여가 이루어졌다.

그 결과 16주에 걸친 시험기간 동안 ‘헤가다’를 투여한 그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 유전성 혈관부종 발작건수가 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.

빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 과민성 반응, 비인두염 및 현훈 등이 눈에 띄었다.

C1 에스테라제 저해제 제제 또는 이 제제에 함유된 부형제들에 아나필락시스를 포함한 치명적인 과민성 반응을 나타낸 전력이 있는 환자들의 경우에는 ‘헤가다’를 사용해선 안된다.

한편 ‘헤가다’는 허가취득에 앞서 FDA로부터 희귀질환 치료제로 지정된 바 있다.