EU 최초 척수성 근위축증 신약 ‘스핀라자’ 승인

치료환자 51%서 동작개선..사망ㆍ기계환기 47% 감소

바이오젠社는 제 5번(5q) 염색체 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(Spinraza: 뉴시너센)가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 1일 공표했다.

제 5번 염색체 척수성 근위축증은 전체 척수성 근위축증의 95% 정도를 점유할 정도로 가장 빈도높게 발생하고 있는 척수성 근위축증의 한 유형이다.

특히 EU에서 척수성 근위축증 치료제가 발매를 허가받은 것은 ‘스핀라자’가 처음이다. 유전적 원인으로 인해 진행성, 소모성 근육약화를 나타내는 척수성 근위축증은 다수의 소아환자들을 사망에 이르게 하고 있는 증상이다.

‘스핀라자’는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 현실을 감안해 신속심사 절차를 밟은 끝에 이번에 허가관문을 넘어섰다.

이에 앞서 ‘스핀라자’는 지난해 12월 최초의 척수성 근위축증 치료제로 FDA에 의해 허가를 취득한 바 있다. 그 후 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 4월 허가권고 심사결과를 도출했었다.

바이오젠社의 미셸 부나초스 회장은 “유럽 각국의 척수성 근위축증 환자 및 환자가족을 위해 ‘스핀라자’가 허가를 취득한 것을 환영해마지 않는다”며 “임상시험에서 입증된 탄탄한 효능 및 안전성에 미루어 볼 때 ‘스핀라자’가 이처럼 파괴적인 질병으로 인해 고통받고 있는 영‧유아, 소아 뿐 아니라 성인 환자들에게 유의할 만한 영향을 미칠 수 있을 것”이라고 단언했다.

그는 뒤이어 “척수성 근위축증 환자들의 삶의 질을 개선하겠다는 우리의 소임을 다하기 위해 빠른 시일 내에 환자들이 중요한 치료제인 ‘스핀라자’에 대한 접근성을 확보하고 치료효과를 볼 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

‘스핀라자’는 임상적으로 유의미한 효능 및 위험성 프로필을 입증한 ‘ENDEAR 시험’(유아기 발병)에서 도출된 최종 시험자료와 ‘CHERISH 시험’(성장 후 발병)에서 도출된 중간분석 자료를 포함해 2건의 다기관 통제시험으로부터 도출된 자료를 근거로 허가관문을 넘어선 것이다.

이와 함께 제 1형, 2형 및 3형 척수성 근위축증의 증상을 나타내기 전 또는 증상을 나타냈거나 나타날 위험성이 높은 환자들을 대상으로 진행된 또 다른 시험결과 1건도 허가를 검토하는 과정에서 참조됐다.

이 중 ‘ENDEAR 시험’에서 ‘스핀라자’로 치료를 진행한 그룹은 51%에서 통계적으로 유의할 만한 동작개선 반응을 나타내 주목됐다. 일부 영‧유아 환자들의 경우 두부 조정(full head control) 구르기, 직립하기 등을 행할 수 있었던 것으로 나타났을 뿐 아니라 ‘스핀라자’로 치료를 진행한 소아환자들의 사망률 또는 지속적으로 보조호흡기를 사용해야 하는 기계환기(permanent ventilation)를 필요로 한 환자들의 비율이 대조그룹에 비해 통계적으로 유의할 만하게 낮게 나타나 47%나 감소했음이 입증되었을 정도다.

‘CHERISH 시험’에서도 ‘스핀라자’ 투여群은 치료를 진행하지 않은 그룹과 비교했을 때 성장 후 척수성 근위축증(대부분 제 2형 또는 3형)이 나타난 소아환자들의 운동기능을 개선하는 데 통계적으로 중요하고 임상적으로 유의할 만한 개선이 관찰됐다.

‘해머스미스 기능성 운동 확대지수’(HFMSE) 기준을 적용해 평가했을 때 15개월차에 평균 5.9점의 격차가 도출되었을 정도. HFMSE는 소아 척수성 근위축증 환자들의 운동기능을 평가하기 위해 개발된 신뢰도 높은 평가척도이다.

임상 3상 시험 도출자료는 지난 4월 22~28일 미국 매사추세츠州 보스턴에서 열린 미국 신경의학회(AAN) 연례 학술회의에서 공개됐다.

독일 프라이부르크대학 메디컬센터의 얀 키르슈너 교수는 “전체적인 임상시험 결과를 보면 소아환자들에게서 나타난 유의할 만한 운동발달 개선 및 사망 위험성 감소를 포함해 다수의 척수성 근위축증 환자들에게서 ‘스핀라자’의 효능 및 안전성이 입증된 것으로 보인다”고 말했다.

무엇보다 이처럼 기대하지 못했던 증상개선 효과는 지금까지 허가를 취득한 치료제가 존재하지 않았던 관계로 시간이 흐름에 따라 소실되는 운동기능에 대처할 수 없었던 척수성 근위축증 커뮤니티에 새로운 희망을 안겨주기에 충분해 보이는 것이라고 덧붙였다.

‘스핀라자’는 척수성 근위축증 환자들에게서 생존운동뉴런(SMN) 단백질 수치가 충분하지 못해 운동뉴런의 파괴가 나타나는 척수 주위의 뇌척수액 부위를 찾아 직접적으로 척추강 내 투여하는 방식으로 사용된다.