높은 약가 때문? 유전자 치료제 허가갱신 포기

유니큐어 ‘글리베라’ EU서 갱신절차 밟지 않기로

서구 최초의 유전자 치료제로 허가를 취득했던 제품인 ‘글리베라’(Glybera: 알리포진 티파보벡)의 높은 약가가 스스로의 발목을 잡은 탓일까?

네덜란드 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)가 오는 10월 25일 종료를 앞둔 ‘글리베라’의 EU 승인내용을 갱신하지 않을 방침임을 20일 공표해 그 배경에 궁금증이 앞서게 하고 있다.

이에 앞서 ‘글리베라’는 지난 2012년 10월 EU 집행위원회로부터 매우 드물게 발생하는 유전적 장애의 일종인 가족성 지단백 지질분해효소 결핍증(LPLD) 환자들 가운데 일부에 사용하는 유전자 치료제로 5년간 한시적으로 발매를 승인받은 바 있다.

당시 ‘글리베라’의 허가를 취득하면서 유니큐어측은 장기간에 걸친 관리‧감독을 위한 환자등록과 허가취득 후 임상시험, 매년 재평가 자료의 제출 및 추가적인 위험성 관리절차 시행 등의 의무를 이행해야 한다는 전제요건을 부과받았었다.

유니큐어측이 이 같은 의무를 이행할 수 있으려면 상업적 제조역량을 유지하는 데 소요되는 비용을 전적으로 부담해야 하는 등 인프라를 구축하기 위해 다양한 활동을 이행해야 할 것으로 예상되어 왔다.

유니큐어社의 마태 카푸스타 회장은 “유럽에서 ‘글리베라’의 승인내용을 갱신하지 않기로 한 결정은 환자 니즈 및 임상적 효용에 대한 심도깊고 철저한 평가가 반영된 것일 뿐, ‘글리베라’ 자체의 효능 및 위험성에 대한 우려와는 전혀 무관하다”고 강조했다.

그는 뒤이어 ‘글리베라’의 사용이 극도로 제한되어 왔던 만큼 차후 환자들의 수요가 실질적으로 크게 증가하지는 않을 것으로 봤다는 말로 이번 결정의 배경을 설명했다.

카푸스타 회장은 또 “앞서 발표했던 전략에 따라 우리는 B형 혈우병의 개발 프로그램을 진행하고, 헌팅턴병 프로그램의 임상 개념검증(proof-of-concept) 시험을 진척시키면서 브리스톨 마이어스 스퀴브社와 체결한 연구‧개발 협력관계를 발전시켜 나가는 데 우리가 보유한 자원을 집중해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

이날 유니큐어측은 ‘글리베라’의 발매를 승인받을 당시 부과받았던 제반활동의 이행을 단계적으로 중단하고, 현재 진행 중인 환자 모니터링에 대한 향후 계획을 검토하는 등 단계적인 절차들을 밟아나가기 위해 유럽 의약품감독국(EMA)과 협의에 착수했다고 밝혔다.

유니큐어측은 이와 함께 이탈리아 제약기업 키에시 그룹(Chiesi)과 유럽 및 기타 일부 국가에서 ‘글리베라’를 발매할 수 있는 독점적 권한을 보장키로 했던 합의내용에 따라 오는 10월 25일 이전에 키에시측이 환자치료에 사용할 제품들을 제조‧공급하기로 했다.

또한 유니큐어측은 임상 4상 시판 후 조사 성격의 시험을 종결짓기로 했다.

이처럼 ‘글리베라’의 허가갱신을 중단키로 결정함에 따라 유니큐어측은 이 제품과 관련해 앞으로 발생할 연간 200만 달러 정도의 비용부담을 오는 2018년부터 덜 수 있을 것으로 보인다. 마찬가지로 키에시 그룹측에 지불할 비용도 절감할 수 있게 됐다.

여기서 절감된 비용은 제조시설을 미국 매사추세츠州 렉싱턴 공장으로 통합하는 등 유니큐어측이 앞서 공개했던 내용들을 진행하는 데 추가로 투입할 수 있을 전망이다.