디 조지 증후군 신약 혁신 치료제ㆍRMAT 지정

중증 면역결핍증 일종..스위스 제약사 엔지반트 공표

디 조지 증후군(cDGS)은 선천성 심장병과 부갑상선 기능저하증을 동반할 뿐 아니라 무흉선증으로 인한 중증 면역결핍증을 나타내는 관계로 감염증에 취약해 2세 이전에 사망할 위험성이 높은 면역부전 질환의 일종을 말한다.

희귀질환 치료제를 개발하는 데 주력하고 잇는 스위스 제약기업 엔지반트社(Enzyvant)가 개발을 진행해 왔던 디 조지 증후군 치료제 ‘RVT-802’가 FDA로부터 ‘혁신 치료제’(Breakthrough therapy) 및 ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT: Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정받았다고 17일 공표해 관심을 모으고 있다.

이에 따라 ‘RVT-802’는 FDA의 심사절차가 신속하게 진행될 수 있을 전망이다.

‘재생의학 첨단치료제’는 지난해 12월 ‘21세기 치유법’이 제정됨에 따라 세포치료제, 치료용 조직공학 제품 등을 대상으로 지정되기 시작한 프로그램을 말한다.

이날 발표로 엔지반트社는 RMAT를 지정받은 두 번째 제약기업이자 RMAT 및 ‘혁신 치료제’를 동시에 지정받은 첫 번째 제약기업으로 자리매김할 수 있게 됐다.

‘RVT-802’는 이에 앞서 FDA에 의해 ‘희귀질환 치료제’로도 지정된 바 있다.

엔지반트社의 알빈 쉬흐 회장은 “우리가 개발을 진행해 왔던 ‘RVT-802’가 ‘혁신 치료제’로 지정되었을 뿐 아니라 가장 먼저 RMAT를 지정받은 제약사의 한 곳으로 이름을 올릴 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

이에 따라 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 ‘RVT-802’가 디 조지 증후군 치료제로 신속하게 환자들에게 공급될 수 있도록 책임감을 갖고 전력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙였다.

‘RVT-802’의 개발을 주도한 학자인 듀크대학 의과대학의 M. 루이스 마커트 교수(소아의학)는 “오늘 발표 덕분에 앞으로 디 조지 증후군을 나타내는 소아환자들은 시의적절하게 생명을 구할 치료제에 대한 접근성을 확보하게 될 것이라는 희망을 갖게 한다”며 고무된 반응을 보였다.

‘RVT-802’를 비롯한 각종 희귀질환 치료제의 개발을 진행하기 위해 엔지반트社에 힘을 보태왔던 스위스 제약기업 로이반트 사이언스社(Roivant)의 비벡 라마스와미 회장은 “우리 팀 뿐 아니라 이처럼 치명적인 질환으로 인해 고통받아 왔던 환자가족들에게도 오늘 발표된 내용은 중요한 의미를 부여할 만한 일”이라며 자부심을 표시했다.

한편 ‘RVT-802’는 디 조지 증후군으로 인한 일차성 면역결핍증을 치료하기 위해 동종이계 흉선조직에 적용하는 생물의약품이다.

엔지반트측은 ‘RVT-802’의 허가신청서 제출이 내년 상반기 중으로 이루어질 수 있을 것이라 전망했다.