시신경 척수염 후보신약 EU 희귀의약품 지정

아스트라제네카ㆍ메드이뮨 개발 진행 이네빌리주맙

아스트라제네카社 및 이 회사의 글로벌 생물의약품 연구‧개발 부문 계열사인 메드이뮨社(MedImmune)는 유럽 의약품감독국(EMA)이 자사의 이네빌리주맙(inebilizumab)을 희귀의약품으로 지정했다고 29일 공표했다.

‘MEDI-551’이라는 코드네임으로 알려져 왔던 이네빌리주맙은 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제로 개발이 진행 중인 약물이다.

메드이뮨측에 의해 개발되고 있는 이네빌리주맙은 현재 임상 2상 후기단계의 시험이 진행 중이다.

이와 관련, 시신경 척수염 스펙트럼 장애는 중추신경계에서 드물게 나타나지만 생명을 위협할 수 있는 자가면역질환의 일종이다. 시신경 척수염 스펙트럼 장애는 체내의 면역계가 시신경이나 척수를 비롯한 건강한 세포들을 공격해 중증손상을 일으키게 되는 증상으로 알려져 있다.

중증 근육약화와 마비, 시력상실, 호흡부전, 腸 및 방광 기능의 장애, 신경병증성 통증 등을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다. 하지만 아직까지 치료법이나 허가를 취득한 약물이 부재했던 형편이다.

아울러 약 10만명당 5명 정도의 비율로 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다.

메드이뮨社 호흡기‧염증‧자가면역성 혁신의약품 부문의 빙 야오 대표는 “EMA가 이네빌리주맙을 희귀질환 치료제로 지정한 것은 현재까지 치료대안이 부재한 데다 증상발작이 발생할 때마다 손상 및 장애가 증가하는 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈가 크게 나타나고 있는 현실을 방증하는 것”이라며 의의를 설명했다.

이에 따라 잠재성을 내포한 이 신약후보물질의 개발을 지속적으로 진행해 드물지만 파괴적인 질병으로 인해 고통받고 있는 환자들을 치료하는 데 도움을 제공할 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

지금까지 연구된 바에 따르면 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들은 시신경과 척수에서 아쿠아포린-4(aquaporin-4)라 불리는 단백질의 작용을 억제하는 항체들이 생성된다는 사실이 규명된 상태이다.

이 항체들은 시신경 척수염 스펙트럼 장애가 발생하는 데 중요한 역할을 하는데, 이네빌리주맙은 이 항체들이 생성한 세포들을 직접적으로 겨냥해 작용하면서 그 수치를 대폭 감소시키는 기전으로 약효를 나타내게 된다.

한편 EMA는 EU 회원국에서 10,000명당 5명 이내의 유병률로 발생해 생명을 위협하고 잇는 증상들을 치료, 예방 또는 진단하기 위해 개발된 약물들에 대해 희귀의약품 지위를 부여하고 있다.

희귀의약품으로 지정받으면 개발을 진행 중인 제약사는 독점적으로 발매할 수 있는 인센티브를 부여받게 된다. 또한 희귀의약품 지위는 EMA 산하 희귀의약품자문위원회(COMP)가 허가권고 의견을 도출하면 부여될 수 있게 된다.

이네빌리주맙은 지난해 3월 FDA로부터도 희귀의약품 지위를 부여받은 바 있다.