샤이어 희귀 혈액응고장애 신약 ‘패스트 트랙’

혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 ‘SHP655’

샤이어社는 자사가 허가를 신청한 희귀 혈액응고장애 치료제인 재조합 ADAMTS13이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’(Fast Track) 심사대상으로 선정됐다고 22일 공표했다.

재조합 ADAMTS13은 폰 빌레브란트 인자-절단(VWF) 단백질 분해효소인 ADAMTS13(SHP655)이 체질적으로 결핍된 환자들에게서 나타나는 유전성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(hTTP)의 급성발작을 치료하는 약물이다.

유전성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 아직까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 까닭에 다양한 약물들이 ‘오프라벨’(off label) 형식으로 사용되고 있는 형편인 데다 자연히 다양한 중증 합병증이 수반된 사례들이 보고되고 있는 것이 현실이다.

따라서 SHP655는 허가관문을 통과할 경우 세계 최초의 재조합 ADAMTS13 효소 대체요법제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다.

유전성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 ADAMTS13 효소의 결핍으로 인해 발생하면서 생명을 위협할 수 있는 선천성 질환의 일종이다. 이 증상이 나타나면 장기(臟器) 이환률과 관련이 있는 미세혈관계 혈전이 수반될 수 있다.

샤이어社의 필립 J. 비커스 글로벌 연구‧개발 부문 대표는 “희귀질환 분야의 선도업체로서 샤이어는 세계적인 클래스의 혁신적인 치료제 파이프라인을 가장 절실히 필요로 하는 환자들에게 공급하고자 혼신의 힘을 쏟고 있다”고 말했다.

특히 오늘 SHP655가 FDA에 의해 유전성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제로 심사받는 과정에서 ‘패스트 트랙’ 대상으로 선정된 것은 환자들 사이에 존재하는 대단히 절실한 니즈를 재확인시켜 준 것일 뿐 아니라 환자 유병률을 낮출 수 있다는 희망을 갖게 하는 희소식이라 할 수 있을 것이라고 비커스 대표는 강조했다.

이와 관련, FDA의 ‘패스트 트랙’ 프로그램은 전임상 시험 및 임상 1상 시험에서 도출된 자료를 근거로 대상이 선정되어 적용되고 있다. ‘패스트 트랙’ 대상으로 선정되면 중증질환들을 치료하고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 하기 위해 개발 및 심사절차가 빠르게 진행될 수 있도록 뒷받침받는 혜택을 기대할 수 있게 된다.

다만 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 선정되었다는 것이 FDA로부터 허가를 취득하거나 허가 검토기간이 단축될 것임을 의미하는 보증수표로 받아들여져선 안된다는 지적이다.

샤이어측은 유전적으로 심한 ADAMTS13 결핍을 나타내는 환자들에게서 급성 혈전성 혈소판 감소성 자반증을 치료하고 예방하는 데 SHP655가 나타낼 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 시험에 착수할 예정이다.

이 임상시험은 미국과 유럽 각국 및 일본 등에서 글로벌 스터디로 진행될 것이라고 샤이어측은 설명했다.

한편 임상 1상 시험의 자료는 중증 유전성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자 15명을 대상으로 연구가 진행된 끝에 도출됐다. 이 시험의 피험자들은 3가지 용량 가운데 하나로 SHP655를 1회 투여받았다.

시험이 진행되는 동안 중증 부작용 발생사례는 보고되지 않았다.

다만 가장 높은 용량을 투여받앗던 3명의 피험자들에게서 구역, 고창(鼓脹), 폰 빌레브란트 인자-절단 항원 수치 및 폰 빌레브란트 인자 활성의 감소가 수반되었던 것으로 보고됐다.

그렇더라도 이 같은 부작용 발생사례들은 별도의 약물치료를 진행하지 않고도 해소되었던 것으로 조사됐다.