베링거 골수이형성 증후군 치료제 희귀약 지정

임상 1상 및 2상 진행 ‘BI 836858’..年 1.5만건 진단

베링거 인겔하임社는 자사가 개발을 진행 중인 항-CD33 모노클로날 항체 약물의 일종인 ‘BI 836858’이 FDA로부터 골수이형성 증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받았다고 9일 공표했다.

FDA는 환자 수 20만명 이하의 희귀질환을 안전하고 효과적으로 치료, 진단 또는 예방하는 데 사용하기 위해 개발이 진행 중인 약물들에 한해 제한적으로 희귀의약품 지위를 부여하고 있다.

이와 관련, 골수이형성 증후군은 혈구가 생성되는 골수에서 나타나는 골수장애의 일종을 말한다. 골수이형성 증후군 환자들은 골수에서 세포이상이 나타남에 따라 혈구의 생성이 효율적으로 이루어지지 못하게 된다.

또한 골수이형성 증후군은 다양한 유형을 나타내는 관계로 예후와 치료법 또한 다양하다는 것이 전문가들의 설명이다.

더욱이 일부 골수이형성 증후군 환자들의 경우에는 파괴적인 급성 혈액암의 일종인 급성 골수성 백혈병으로 증상이 진행될 수 잇는 것으로 알려져 있다.

미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 골수이형성 증후군은 매년 1만5,000여건의 새로운 진단환자가 발생하고 있는 형편이다.

베링거 인겔하임社 스페셜티 케어 부문의 마르티나 플라머 임상개발‧의무(醫務) 담당 부사장은 “우리가 개발을 진행 중인 항-CD33 모노클로날 항체 약물이 전임상 시험에서 골수이형성 증후군에 유망한 치료대안이 될 수 있을 것임이 입증됐다”고 상기시켰다.

플라머 부사장은 뒤이어 “골수이형성 증후군 치료제 후보물질이 희귀의약품으로 지정받은 것은 희귀암 치료대안을 개발하고자 베링거 인겔하임이 기울이고 있는 헌신을 인정받은 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

현재 ‘BI 836858’은 골수이형성 증후군 환자들에게 나타내는 효능을 평가하기 위한 임상 1상 및 2상 시험이 진행 중인 단계이다.

이에 앞서 ‘BI 836858’은 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받기도 했었다.

한편 ‘BI 836858’은 일부 암성세포들의 표면에서 나타나는 ‘CD33’ 단백질을 표적으로 작용하는 모노클로날 항체 약물이다. 표적세포 또는 미생물들을 항체로 코팅시켜 일부 유형의 백혈구들을 괴사에 이르게 하는 면역반응의 일종인 항체 의존적 세포매개독성(ADCC)이 향상되도록 하는 작용기전을 나타낸다.