오츠카 백혈병 치료제 ‘아이클루식’ 日서 승인

만성 골수성 백혈병 및 급성 림프구성 백혈병 치료제로

백혈병 치료제 ‘아이클루식’(Iclusig: 포나티닙)이 일본에서 허가를 취득했다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 아리아드 파마슈티컬스社(Ariad)는 자사의 마케팅 제휴업체인 오츠카社가 일본 의약품‧의료기기종합기구(PMDA)로부터 ‘아이클루식’의 발매를 승인받았다고 28일 공표했다.

이에 따라 ‘아이클루식’은 선행 약물치료에 저항성 또는 불내성을 나타낸 만성 골수성 백혈병과 재발성 또는 치료 저항성 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 치료제로 일본시장에 선을 보일 수 있게 됐다.

‘아이클루식’은 지난 2012년 12월 FDA에서 허가를 취득한 데 이어 이듬해 7월 EU 집행위원회에서도 승인받은 백혈병 치료제이다.

아리아드 파마슈티컬스社의 패리스 파나이오토풀로스 회장은 “오츠카와 협력한 덕분에 ‘아이클루식’이 일본에서 허가를 취득할 수 있었다”며 “이에 따라 일본의 불응성 만성 골수성 백혈병 및 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 환자들에게 새롭고 중요한 치료대안의 공급이 빠른 시일 내에 착수될 수 있을 것”이라고 말했다.

특히 일본에서 ‘아이클루식’이 허가를 취득한 것은 거대시장에서 기회를 누리게 되었음을 의미하는 것일 뿐 아니라 아시아 지역에서 ‘아이클루식’이 승인된 것은 일본이 처음이라고 강조하기도 했다.

파나이오토풀로스 회장은 또 ‘아이클루식에 대한 환자 접근성이 확대될 수 있도록 힘을 기울여 나가는 동시에 오츠카측과 성공적인 제휴관계를 지속해 나갈 것이라고 언급했다.

최근 한국과 타이완에서 ‘아이클루식’의 허가신청서가 제출된 것은 오츠카측과의 제휴가 성공적으로 지속되고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

일본에서 허가를 취득함에 따라 아리아드 파마슈티컬스社는 지난 2014년 12월 양사가 맺은 제휴계약의 내용에 따라 오츠카측으로부터 1,000만 달러의 성과금을 지급받게 됐다.

도쿄대학 의과학연구소 연구병원의 아리노부 도조 부원장은 “티로신 인산화효소 저해제들로 치료를 진행한 만성 골수성 백혈병 환자들 가운데 상당수가 저항성 또는 불내성으로 인해 치료에 실패하고 있는 형편”이라며 “여기에 해당하는 일본 내 환자들에게 ‘아이클루식’의 새로운 치료대안으로 허가받은 것은 더할 수 없는 희소식이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

일본 의약품‧의료기기종합기구는 일본환자들을 대상으로 진행되었던 임상 1상 및 2상 시험으로부터 도출된 자료와 글로벌 임상 1상 시험에서 나온 결과를 근거로 이번에 ‘아이클루식’의 발매를 승인한 것이다.

일본 내 임상시험은 티로신 인산화효소 저해제로 치료를 진행했지만 실패한 만성 골수성 백혈병 또는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 환자 35명을 피험자로 포함시킨 가운데 진행되었던 연구사례이다.

평균 14.9개월에 걸친 추적조사가 진행된 이 임상 1상 및 2상 시험에서 ‘아이클루식’은 괄목할 만한 항 백혈병 활성을 나타냈음이 입증됐다. 17명의 만성기 환자들 가운데 65%가 주요 세포유전학적 반응을 나타낸 데다 35%가 주요 분자학적 반응을 나타내 일차적인 연구목표가 충족된 것으로 분석되었을 정도.

피험자들 가운데 만성기 환자 12명을 포함한 13명의 환자들은 현재까지 ‘아이클루식’으로 약물치료를 지속하고 있다.

다만 평균적인 반응지속기간은 아직까지 확립되지 못했다.

약물치료로 인해 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 혈소판 수치 및 호중구 수치 감소, 발열, 고혈압, 피부 건조화, 발진 및 지방분해효소(lipase) 수치의 증가 등이 관찰됐다. 아울러 약물치료로 인한 혈관폐쇄가 11%(4명)의 환자들에게서 눈에 띄었다.