‘레볼레이드’ 재생불량성 빈혈 적응증 EU 승인

면역억제 치료ㆍ조혈세포 이식 부적합 환자에 사용토록

노바티스社는 EU 집행위원회가 혈소판 감소증 치료제 ‘레볼레이드’(엘트롬보팍)의 적응증에 성인 중증 재생불량성 빈혈 용도가 추가될 수 있도록 승인했다고 2일 공표했다.

이에 따라 ‘레볼레이드’는 면역억제 치료에 불응성을 보였거나 집중적인 치료를 진행했지만 조혈 줄기세포 이식이 적합하지 않은 중증 재생불량성 빈혈 환자들을 치료하는 데 사용할 수 있게 됐다.

‘레볼레이드’는 미국시장의 경우 ‘프로막타’라는 이름으로 발매되고 있는 제품이다.

노바티스社의 글로벌 항암제 개발‧의무(醫務) 부문을 이끌고 있는 알레산드로 리바 박사는 “EU 집행위원회가 ‘레볼레이드’의 적응증 추가를 승인한 것은 기존의 표준요법제들로 충분한 효과를 얻지 못했던 유럽 각국의 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자들에게 새로운 대안이 제시될 수 있게 되었음을 의미한다는 맥락에서 볼 때 매우 중요한 소식이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

그 만큼 중증 재생불량성 빈혈 환자들에게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 컸다는 뜻이다.

중증 재생불량성 빈혈은 골수에서 적혈구와 백혈구, 혈소판 등이 충분히 생성되지 못해 나타나는 혈액장애의 일종을 말한다. 재생불량성 빈혈을 진단받은 환자들 가운데 상당수가 중증을 보이는 것으로 알려져 있다.

아직까지 정확한 발병원인은 알려져 있지 않지만, 대부분이 자가면역반응으로 골수에 위치한 조혈 줄기세포들이 공격을 받으면서 발생하는 것으로 사료되고 있다. 이 때문에 중증 재생불량성 빈혈 환자들은 치명적인 감염증 또는 출혈 위험성에 직면하게 된다.

중증 재생불량성 빈혈의 치료는 혈액 내에서 건강한 세포의 수치를 늘리는 데 주안점이 두어지고 있다. 현재 표준요법 가운데는 면역억제 치료(IST)와 조혈 중기세포 이식 등이 포함되어 있다.

하지만 면역억제 치료를 받은 환자들 중 4분의 1에서 3분의 1 정도에서 별다른 반응이 나타나지 않고 있는 데다 반응이 나타난 경우에도 30~40% 가량은 결국 증상이 재발하는 것으로 알려져 있다.

이로 인해 중증 재생불량성 빈혈 환자들의 40% 안팎은 면역억제치료에 반응을 나타내지 않는 탓에 진단 후 5년 이내에 감염증 또는 출혈로 사망하고 있는 형편이다.

EU 집행위는 제품명을 고지한 가운데 43명의 환자들을 대상으로 진행된 1건의 개방연구 임상 2상 시험과 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립심장폐혈액연구소(NHLBI)에 의해 진행되었던 2건의 임상 2상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘레볼레이드’의 적응증 추가를 승인했다.

이들 시험결과를 보면 면역억제 치료에 충분한 반응을 나타내지 않았던 중증 재생불량성 빈혈 환자들 가운데 ‘레볼레이드’로 치료를 진행한 환자들의 40%에서 혈액학적 반응이 나타난 것으로 입증됐다.

전체의 20% 이상에서 빈도높게 수반된 부작용들로 구역, 피로감, 기침, 아미노기 전이효소 수치의 증가, 설사 및 두통 등이 관찰됐다.

한편 ‘레볼레이드’(즉, ‘프로막타’)는 이에 앞서 지난해 8월 면역억제 치료에 충분한 반응을 나타내지 않은 중증 재생불량성 환자들이 1일 1회 복용하는 약물로 FDA로부터 적응증 추가를 승인받은 바 있다. 그 후 캐나다에서도 중증 재생불량선 빈혈 적응증 승인이 뒤따랐다.