소아종양 신경모세포종 치료제 발매 EU 승인

생존률 향상 입증 美 유나이티드 테라퓨틱스 ‘유니툭신’

희귀 소아종양의 일종인 고위험도 신경모세포종 환자들을 위한 치료제가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다.

미국 메릴랜드州 실버스프링에 소재한 생명공학기업 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션社(United Therapeutics Corporation)는 EU 집행위가 자사의 신경모세포종 치료제 ‘유니툭신’(Unituxin: 디누툭시맙)의 발매를 승인했다고 17일 공표했다.

이에 따라 ‘유니툭신’은 유도 항암요법을 진행히 최소한 부분반응에 도달한 전력이 있고, 뒤이어 골수파괴 치료와 자가조혈모세포 이식술을 받았던 12~17세 사이의 고위험도 신경모세포종 환자들을 위한 치료제로 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

‘유니툭신’은 과립구 대식세포 집락형성 촉진인자(GM-CSF), 인터루킨-2(IL-2) 및 이소트레티노인 등과 병용투여하는 방식으로 사용된다. ‘유니툭신’은 1일 17.5mg/m²의 용량을 5회 치료주기에 걸쳐 정맥 내 주사하는 방식으로 투여하는 약물이다.

이에 앞서 ‘유니툭신’은 지난 3월 고위험도 소아 신경모세포종 치료를 위한 1차 선택약으로 FDA로부터 허가를 취득한 바 있다.

신경모세포종은 소아에게서 가장 빈도높게 발생하고 있는 두개외(頭蓋外) 고형암이자 유아기에 가장 다빈도로 발생하는 암으로 자리매김되고 있는 형편이다. EU 각국에서 매년 1,500명 정도의 환자들이 발생하고 있고, 이 중 50% 가량이 고위험도를 진단받는 것으로 추정되고 있다.

EU 집행위는 미국 국립암연구소의 지원으로 진행되었던 다기관 무작위 분류 방식의 임상시험에서 재발없는 생존률(EFS)과 총 생존률(OS) 개선효과가 입증된 것을 근거로 이번에 ‘유니툭신’의 발매를 승인했다.

이 시험은 총 226명의 환자들을 무작위 분류한 뒤 각각 ‘유니툭신’과 13-시스-레티노산(이소트레티노인) 병용요법 또는 이소트레티노인 단독요법을 6회 치료주기(cycles)에 걸쳐 진행하는 방식으로 진행됐다.

병용요법群의 경우 ‘유니툭신’과 함께 GM-CSF 및 이소트레티노인(1, 3, 5회 치료주기), 인터루킨-2 및 이소트레티노인(2, 4회 치료주기), 이소트레티노인(6회 치료주기)을 병용했다. 피험자들의 평균연령은 3.8세(생후 11개월~15세)였다.

그 결과 ‘유니툭신’ 병용요법群은 2년이 경과했을 때 재발없는 생존률이 66%에 달해 이소트레티노인 단독요법群의 48%를 상회한 것으로 나타났다. 3년 동안 진행된 추적조사에서도 ‘유니툭신’ 병용요법群은 총 생존률이 80%로 집계되어 이소트레티노인 단독요법群의 67%에 비해 우위를 보였다.

5년 추적조사를 통해 도출된 장기 총 생존률 또한 ‘유니툭신’ 병용요법群은 74%에 이르러 이소트레티노인 단독요법群의 57%와는 격차를 드러냈다.