애브비, 신경퇴행 질환 치료제 희귀의약품 지정

파킨슨병과 유사 진행성 핵상마비 치료제 ‘C2N-8E12’

애브비社는 진행성 핵상마비 치료제로 현재 개발이 진행 중인 재조합 인간화 항-타우 단백질 항체 약물 ‘C2N-8E12’가 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 17일 공표했다.

이날 애브비측은 미국 미주리州 세인트루이스에 소재한 진단의학업체 C2N 다이애그노스틱스社와 공동으로 내놓은 발표를 통해 이 같이 밝혔다.

양사는 이날 또 ‘C2N-8E12’가 진행성 핵상마비 환자들을 대상으로 한 임상 1상 시험에 착수했다고 덧붙였다.

미국에서 희귀의약품은 환자 수가 20만명 이하인 희귀질환 또는 증상을 치료, 진단 및 예방하는 약물이거가, 환자 수가 20만명을 상회하더라도 개발에 소요된 비용을 보전하기 어려울 것으로 사료되는 약물들을 대상으로 지정이 이루어지고 있다.

‘스틸-리차드슨-올스제위스키 증후군’으로도 불리는 진행성 핵상마비는 미국 내 환자 수가 20,000명 정도로 추정되고 있는 진행성 신경퇴행성 질환의 일종이다.

초기에 몸의 균형을 잡지 못해 낙상으로 이어지게 되고, 더욱 진행되면 시야흐림과 안구운동 이상, 행동둔화, 인지기능 변화 등이 수반되면서 파킨슨병과 매우 유사한 증상을 나타내게 된다.

이 때문에 진행성 핵상마비는 초기 진단에 실패하는 경우가 많은 것으로 알려져 있다.

C2N 다이애그노스틱스社의 조엘 브라운스타인 회장은 “FDA의 희귀의약품 지정은 진행성 핵상마비 치료제를 찾기 어려운 현실을 반영한 것이자 새로운 치료제 개발에 중요한 계기가 마련되었음을 의미하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

애브비社의 짐 설리번 개발담당 부회장은 “항-타우 단백질 항체에 대한 전임상 단계의 자료에서 고무적인 성과가 눈에 띄었다”며 개발에 전력투구하겠다는 의지를 내비쳤다.

‘C2N-8E12’는 진행성 핵상마비 및 알쯔하이머와 같은 타우병증 환자들의 뇌내 신경섬유 얽힘에서 눈에 띄는 타우 단백질을 표적으로 작용하는 인간화 항체 약물의 일종이다.

임상 1상 시험은 32명의 진행성 핵상마비 환자들을 무작위 분류한 후 ‘C2N-8E12’ 또는 플라시보를 투여하면서 안전성과 내약성, 체내약물동태 등을 평가하는 이중맹검법 다기관 시험으로 진행될 예정이다.