혈소판 감소증 ‘프로막타’ 소아용도 FDA 승인

6세 이상 만성 면역 혈소판 감소증 환자에 사용토록

노바티스社는 혈소판 감소증 치료제 ‘프로막타’(엘트롬보팍)의 중증 혈액장애 적응증 추가가 FDA로부터 승인받았다고 11일 공표했다.

코르티코스테로이드, 면역글로불린 또는 비장절제술에 충분한 반응을 나타내지 않은 6세 이상의 소아 만성 면역 혈소판 감소성 자반증(紫斑症) 환자들에게도 ‘프로막타’를 사용할 수 있도록 승인받았다는 것.

이에 앞서 ‘프로막타’는 지난 2008년 11월 성인 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.

면역 혈소판 감소증은 매년 소아 10만명당 5명 정도의 비율로 나타나고 있는데, 혈소판 수치가 감소하는 특징을 보인다. 소아환자들의 경우 최대 30% 정도가 6개월 이상 증상이 지속되면서 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 환자로 진단받고 있는 형편이다.

소아 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 환자들은 중증출혈이 나타날 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

임상시험을 총괄했던 코넬대학 의대의 제임스 B. 버셀 교수(소아‧청소년과, 산부인과)는 “나이가 어린 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 환자들은 기존의 표준요법제들로 치료하더라도 불충분한 반응이 나타나거나 부작용을 수반하는 관계로 치료법 선택의 폭이 매우 제한적인 형편”이라며 이번에 ‘프로막타’의 적응증 추가가 승인된 의의를 설명했다.

이번 시험이 소아 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 환자들을 대상으로 지금까지 진행되었던 것으로는 최대 규모의 임상시험 사례였다고 언급한 버셀 교수는 “이번 연구를 통해 ‘프로막타’가 1일 1회 경구복용으로 우수한 내약성을 나타낼 뿐 아니라 소아환자들의 증상조절에 큰 도움을 줄 수 있을 것임을 확인할 수 있었다”고 강조했다.

‘프로막타’의 적응증 추가 승인은 2건의 대규모 임상 3상 이중맹검법 플라시보 대조시험으로부터 도출된 결과를 근거로 도출된 것이다.

이들 시험에서 ‘프로막타’를 복용한 그룹은 혈소판 수치가 지속적으로 증가했을 뿐 아니라 코르티코스테로이드를 비롯한 다른 약물들을 병용했던 일부 환자들의 경우 병용약물의 용량을 낮췄거나 복용 자체를 중단했던 것으로 파악됐다.

다만 노바티스측은 ‘프로막타’가 혈소판 감소증의 강도가 위중해 출혈이 발생할 위험성이 높은 환자들에 한해 사용되어야 할 것이라고 언급했다.

노바티스社 항암제 부문의 브루노 스트리기니 사장은 “소아 만성 면역 혈소판 감소성 자반증 환자들에게 ‘프로막타’를 사용할 수 있도록 승인한 FDA의 결정은 환자와 가족들에게 새로운 희망을 불어넣어 주기에 충분한 소식”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

이번 승인은 아울러 양성(良性) 혈액질환과 희귀질환 치료제를 선보이기 위해 노바티스가 기울이고 있는 노력을 방증하는 것이라고 스트리기니 사장은 덧붙이기도 했다.

‘프로막타’는 1일 1회 복용하는 트롬보포이에틴 수용체 촉진제의 일종이다. 골수 줄기세포에서 거핵세포의 활성촉진과 분화를 유도해 혈소판 수치를 증가시키는 기전으로 작용하는 약물이다.