낭성섬유증 복합제 FDA 자문위 허가권고 표결

버텍스 파마 ‘오캄비’ 오는 7월 초 승인 기대

FDA 폐‧알러지 약물 자문위원회(PADAC)가 낭성섬유증 복합제 ‘오캄비’(Orkambi: 루마카프토+아이바카프토)에 대해 허가권고 표결결과를 12일 도출했다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 이날 FDA 자문위가 낭성섬유증 막전위 전도 조절(CFTR) 유전자 내에서 ‘F508del’ 유전자 변이가 2배수로 복제된 12세 이상의 낭성섬유증 환자들에게 ‘오캄비’를 사용할 수 있도록 허가를 권고했다고 공개했다.

표결결과는 찬성 12표‧반대 1표로 나타났다고 버텍스측은 덧붙였다.

‘F508del’ 유전자 변이는 전체 낭성섬유증 환자들 가운데 50% 정도에서 나타나는 유전자 변이로 알려져 있다.

경구용 약물인 ‘오캄비’에 포함된 아이바카프토는 ‘칼리데코’(Kalydeco)의 성분이다.

FDA는 처방약 유저피法(PDUFA)에 따라 ‘오캄비’의 승인 여부에 대한 최종결론이 오는 7월 5일까지 도출될 수 있을 것으로 예측했다.

‘오캄비’가 허가를 취득할 경우 CFTR 유전자에서 ‘F508del’ 유전자 변이가 2배수로 복제된 12세 이상의 낭성섬유증 환자들에게서 기저원인에 대응하는 약물로는 최초로 발매되어 나올 수 있을 전망이다.

버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 제프리 초다키위츠 부회장 겸 최고 의학책임자는 “FDA의 오늘 허가권고 결정 덕분에 다수의 낭성섬유증 환자들에게서 기저원인에 대응하는 최초의 약물이 허가를 취득하는 데 한 걸음 더 다가설 수 있게 됐다”며 기대감을 표시했다.

이를 위해 버텍스 파마슈티컬스는 FDA 뿐 아니라 각국의 약무당국과 긴밀히 협력해 ‘오캄비’가 빠른 시일 내에 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것이라고 초다키위츠 부회장은 덧붙였다.

낭성섬유증은 CFTR 유전자 변이로 인해 CFTR 단백질의 결함 또는 결손이 나타나면서 발생하는 희귀 유전성 질환의 일종이다. CFTR 유전자 결함 또는 결손을 나타내는 낭성섬유증 환자들은 폐를 비롯한 각종 장기(臟器)의 세포 내 나트륨 및 수분 저류와 배출에 문제를 수반하게 된다.

‘오캄비’는 세포 표면에서 기능 단백질의 양을 증가시키는 기전으로 작용하는 루마카프토와 CFTR 단백질이 세포 표면에 도달했을 때 기능을 향상시키는 약물인 아이바카프토의 복합제이다.

낭성섬유증은 현재 북미와 유럽, 호주 등의 환자 수가 총 7만5,000여명 정도로 추정되고 있다.