젠자임 1형 고셔병 치료제 ‘서델가’ EU 승인

경구용 장점 어필 조만간 EU 각국 발매 전망

사노피社와 자회사인 젠자임社는 EU 집행위원회가 자사의 경구용 성인 1형 고셔병 치료제 ‘서델가’(Cerdelga: 엘리글루스타트) 캡슐제에 대해 1차 선택약으로 발매를 승인했다고 22일 공표했다.

이에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난해 11월 ‘서델가’에 허가권고 의견을 도출한 바 있다. FDA의 경우 신속심사를 거쳐 지난해 8월 발매를 허가했었다.

‘서델가’는 이밖에도 세계 각국에서 현재 허가취득을 위한 심사절차가 진행 중이다.

하지만 실험실 유전자검사를 진행해 측정했을 때 ‘서델가’를 좀 더 빠르게 또는 분명치 않은 비율로 대사시키는 것으로 나타난 소수의 성인환자들은 이 약물을 복용해선 안된다.

이날 사노피와 젠자임측은 ‘서델가’가 올초부터 EU 각국에서 발매에 들어갈 수 있을 것으로 전망했다.

‘서델가’는 골수를 비롯해 광범위한 조직에 분포하는 글루코실세라마이드 신타제(glucosylceramide synthase)의 활성을 억제하는 세라마이드 유사체 저해제의 일종이다. 1형 고셔병 환자들의 세포 및 조직 내부에 축적되는 물질인 글루코실세라마이드의 생성량을 감소시키는 기전으로 작용한다.

이번에 ‘서델가’는 ‘CYP2D6’에 약한 대사능을 나타내거나(PMs), 중간 대사능을 나타내거나(IMs), 또는 광범위한 대사능을 나타내는(EMs) 성인 1형 고셔병 환자들을 위한 장기요법제 용도로 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다.

‘서델가’를 복용한 환자들에게서 나타나는 부작용의 경우 대부분 경증을 보인 데다 일시적으로 나타나는 데 그쳤음이 눈에 띄었다. 가장 빈도높게 나타난 부작용은 6% 정도의 발생률을 보인 설사였다.

하지만 이 같이 설사가 나타난 비율도 플라시보 대조群과 대동소이하거나 다소 높은 수치를 보이는 데 그친 것으로 파악됐다. 아울러 각종 부작용으로 인해 복용을 완전히 중단한 환자들은 전체의 2% 이하에 불과했다.

한편 EU 집행위원회는 29개국에서 400여명의 환자들을 대상으로 진행되었던 임상개발 프로그램 결과를 근거로 이번에 ‘서델가’의 발매를 승인했다. 이 시험은 지금까지 1형 고셔병과 관련해 수행된 것으로는 최대 규모의 시험사례였다.

개발 프로그램 가운데는 2건의 임상 3상 시험이 포함되어 있다.

이 중 치료전력이 없는 고셔병 환자들을 충원한 가운데 진행되었던 한 시험에서 ‘서델가’를 9개월 동안 복용한 그룹은 비장 크기, 혈소판 수치, 헤모글로빈 수치 및 간 부피 등에서 괄목할 만한 개선이 나타났다.

두 번째 임상 3상 시험의 경우 효소 대체요법을 진행한 전력이 있는 환자들을 대상으로 증상을 안전성을 평가하면서 진행됐다. 이 시험에서 ‘서델가’ 복용群은 비장 부피와 헤모글로빈 수치, 혈소판 수치 및 간 부피 등을 측정했을 때 효소 대체요법群을 밑돌지 않은 것으로 나타나 미리 정해진 기준을 충족시켰음이 눈에 띄었다.

이에 따라 시험에 등록했던 환자들은 ‘서델가’ 복용기간을 연장해 대다수가 4~5년째 복용을 지속하고 있다고 사노피 및 젠자임측은 전했다.

치료전력이 없는 환자들을 대상으로 진행된 임상 2상 시험에서도 ‘서델가’는 골밀도(BMD)를 포함한 측정지표들에 최소한 4년 이상 지속적으로 긍정적인 영향을 미친 것으로 파악됐다.

시험에 참여했던 피험자들의 대부분이 8년째 복용을 지속하고 있을 정도다.