유전성 혈관부종 치료제 ‘루코네스트’ FDA 허가

환자 스스로 투여 장점 어필 기대..하반기 중 발매 전망

인구 10,000~50,000명당 1명 꼴로 나타나는 유전질환의 일종인 유전성 혈관부종(HAE)을 치료하는 신약이 FDA의 허가관문을 통과했다.

미국 노스캐롤라이나州 롤리에 소재한 샐릭스 파마슈티컬스社(Salix)와 네덜란드 제약기업 파르밍 그룹 NV社(Pharming)는 FDA가 ‘루코네스트’(Ruconest; C1 에스테라제 저해제 [재조합]) 50IU/kg을 성인 및 청소년 유전성 혈관부종 환자들에게서 나타나는 급성 혈관부종 발작 치료제로 승인했다고 17일 공표했다.

다만 후두발작을 동반한 유전성 혈관부종 환자들의 경우에는 아직까지 약효가 확립되지 못한 상태라고 양사는 덧붙였다.

‘루코네스트’는 의료전문인으로부터 교육을 받은 후 환자 자신이 스스로 투여할 수 있는 재조합 C1 에스테라제 저해제의 일종이다.

유전성 혈관부종은 혈중 C1 저해제 단백질의 결핍으로 인해 발생하는 증상으로 알려져 있다. 희귀한 유전성 질환의 일종인 데다 일부 환자들의 경우 증상이 알러지 반응과 흡사해 적기에 진단이 이루어지지 못하는 경우가 많다는 것이 전문가들의 지적이다.

중증의 고통스런 부종을 언제든 동반할 수 있는 관계로 대부분의 환자들은 언제 또 다시 증상이 나타날지를 지속적으로 두려워하고 있는 형편이다.

‘루코네스트’의 임상 3상 시험을 주도했던 학자의 한 사람인 캘리포니아대학 샌디에이고캠퍼스(UCSD) 혈관부종센터의 마크 리들 박사는 “임상시험에서 ‘루코네스트’가 급성 유전성 혈관부종 발작을 치료하는 데 안전하고 효과적인 대안이 될 수 있을 것임이 입증됐다”고 강조했다.

파르밍 그룹 NV社의 시먼 더 프리스 회장은 “미국에서 ‘루코네스트’가 허가를 취득한 것은 우리에게 매우 중요한 의미를 부여할 만한 쾌거”라며 “C1 저해제 결핍에 대응하는 최초의 재조합 대체요법제인 ‘루코네스트’가 미국 내 환자들에게 각광받을 수 있을 것”이라고 단언했다.

샐릭스 파마슈티컬스社의 카롤린 J. 로건 회장은 “유전성 혈관부종의 급성발작으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 절실히 필요한 약물이 바로 ‘루코네스트’라 할 수 있을 것”이라며 “그런데도 지금까지 유전성 혁관부종에 수반되는 제 증상을 치료하는 재조합 C1 에스테라제 저해제가 FDA의 허가를 취득한 전례는 전무했던 형편”이라고 설명했다.

로건 회장은 “유전성 혈관부종의 예측불가성으로 인해 환자들은 언제 또 다시 증상이 갑작스럽게 나타날 것인지 알 수 없었고, 이것이 바로 환자 자신이 스스로 투여할 수 있는 치료제의 존재가 중요하게 받아들여져 왔던 이유”라는 말로 자부심을 표시하기도 했다.

한편 FDA는 총 170회에 걸쳐 증상발작을 경험한 44명의 유전성 혈관부종 환자들을 대상으로 진행되었던 5건의 임상시험 결과를 근거로 이번에 ‘루코네스트’의 발매를 승인한 것이라 풀이되고 있다. 이들 시험은 증상완화가 시작되기까지 소요된 시간을 측정하는 데 주안점이 두어진 가운데 진행된 연구사례들이었다.

시혐에서 ‘루코네스트’를 투여한 그룹은 증상완화가 시작되기까지 소요된 시간이 평균 90분으로 나타나 플라시보 투여群의 평균 152분과는 확연한 차이가 눈에 띄었다.

‘루코네스트’는 파르밍 그룹 NV社가 제조해 공급하게 된다. 샐릭스 파마슈티컬스社는 지난해 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문제약기업 산타루스社(Santarus)를 인수하면서 ‘루코네스트’의 북미시장 독점 마케팅권을 확보한 바 있다.

이에 따라 샐릭스 파마슈티컬스社는 올해 하반기 중으로 ‘루코네스트’가 발매될 수 있도록 한다는 방침이다.