박스터, 美 희귀질환 전문제약사 인수 합의

겸상 적혈구 빈혈 치료제 개발 진행 애스알엑스社

박스터 인터내셔널社는 미국 매사추세츠州 뉴턴에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 애스알엑스 LLC社(AesRx)를 인수한다고 9일 공표했다.

애스알엑스社는 유전성 질환의 일종인 겸상 적혈구 빈혈 치료용 신약후보물질 ‘애스-103’(Aes-103) 등의 개발을 진행해 왔던 업체이다.

겸상 적혈구 빈혈은 전 세계 환자 수가 1,300만명을 상회할 것으로 추정되고 있는 가운데 미국과 유럽의 환자 수가 각각 10만여명과 4만여명에 이를 것이라 알려져 있는 질환이다.

중증 겸상 적혈구 빈혈은 만성적인 통증을 유발하고, 이로 인해 삶의 질과 기대수명을 크게 떨어뜨리고 있는 형편이다.

‘애스-103’은 경구용 저분자량 5-히드록시메틸퍼퓨랄에 속하는 신약후보물질이다.

지금까지 진행된 연구결과에 따르면 ‘애스-103’은 헤모글루빈과 결합해 산소 친화성 및 안정성을 높이고, 이를 통해 겸상 적혈구화를 감소시켜 혈관폐쇄, 통증, 중증 빈혈 및 피로감 등의 겸상세포 생성 관련 증상들이 수반될 위험성을 낮춰준 것으로 입증된 바 있다.

이에 따라 ‘애스-103’은 FDA에 의해 희귀질환 치료제로 지정된 상태이며, 유럽에서도 지정될 가능성이 높은 것으로 알려져 있다.

현재 ‘애스-103’은 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립병진과학센터(NCATS)의 ‘희귀질환 치료 프로그램’(TRND)과 제휴를 통해 임상 2상 시험이 진행 중인 상태이다. 원래 ‘애스-103’은 버지니아 커먼웰스대학 구조생물학‧신약개발연구소의 의대‧약대 공동연구팀에 의해 개발되어 특허를 취득했었다.

박스터측은 애스알엑스社를 인수함에 따라 최초합의금을 지급키로 했으며, 차후 개발성과가 도출되거나 허가를 취득하고, 일정한 수준의 매출성과에 도달할 때마다 추가로 플러스 알파를 건네기로 했다.

다만 이번에 인수가 성사됨에 따라 양사간에 오고갈 구체적인 금액내역은 공개되지 않았다.

박스터 바이오사이언스社의 루드빅 핸트슨 사장은 “이번 인수로 우리는 아직껏 치료대안이 불충분하고 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 분야에서 유망 신약후보물질을 확보할 수 있게 됐다”며 “덕분에 혈우병 분야에서 쌓은 경험을 한층 보강하면서 다양한 혈액 관련질환들을 앓고 있는 환자들에 대한 치료 수준을 높이겠다는 우리의 목표에도 한층 힘이 실릴 수 있게 될 것”이라고 단언했다.

애스알엑스社의 설립자이기도 한 스티븐 사일러 회장은 “박스터의 일원으로 편입됨에 따라 우리가 ‘애스-103’의 개발을 진행하는 데 필요한 재원과 기술 등을 수혈받을 수 있게 됐다”며 기대감을 표시했다.

그는 또 박스터야말로 희귀 혈액질환 치료제 분야에서 검증된 역량을 보유한 제약기업이어서 우리의 R&D 프로그램을 진행하는 데 최적의 파트너라 할 수 있을 것이라고 강조했다.