간엽 줄기 세포, 새로운 SLE 치료 옵션 될 가능성 있다

기존 치료법에 효과 없는 SLE 환자에 적용…일부 제약사 임상 1상 및 2상 돌입

아직까지 획기적인 치료제가 없는 SLE 신약 개발 시장에서 개발 과정에 간엽 줄기 세포를 이용하면 표준 치료법에 불응하는 환자들에게 치료 옵션으로 적용할 수 있을 거라는 전망이 나왔다.

최찬범 교수(한양대병원 류마티스내과)는 지난 18일 한양대학교 HIT 홀에서 열린 HUHRD 국제 심포지엄에서 ‘Mesenchymal stem cell therapy for systemic lupus erythematosus’를 주제로 심포지엄을 진행했다.

최 교수는 “전신성 홍반성 루푸스(Systemic lupus erythematosus, SLE) 환자들의 장기간 생존율은 향상되었지만 표준 치료법에 반응하지 않는 환자는 여전히 높은 장기 손상률과 사망 위험률을 가지고 있다“고 설명했다.

이어 “corticosteroid, hydroxychloroquine 및 면역 억제제 등의 표준 치료는 질병 활동을 제어하고 장기 손상을 예방하는데 효과적이나, 이에 반응하지 않는 환자가 있을 뿐 아니라 부작용 및 손상과 관련해 더 나은 치료법의 개발이 필요하다”며 루푸스 신약 개발의 필요성을 강조했다.

그렇다면 다른 물질을 이용한 신약 개발의 길은 없는 걸까.

최 교수는 “이에 연구팀은 간엽 줄기 세포(mesenchymal stem cell, MSC)에 대한 연구를 진행했다. 간엽 줄기 세포는 SLE와 같은 만성 염증성 질환을 치료하기 위한 면역 조절 특성을 갖는 것으로 알려져 있다”고 말했다.

그는 “연구팀은 마우스 모델에서 MSC의 안전성 및 효능을 검증했다. 연구는 통제력이 없는 관찰 연구였지만 난치성 SLE 및 기타 류마티스 질환 환자에게 안전하고 효과적이었다는 사실을 발견할 수 있었다”고 밝혔다.

그러나 최 교수는 MSC를 SLE 치료제로 개발 및 상용화하기 위해서는 △MSC 생산 시설 △발암 가능성 제거 △기증자 별 변동성 △표준화 등을 고려해야 한다고 지적했다.
또한 모든 SLE 환자에 대해 적용할 수는 없으며 기존 치료법에 불응성을 보이는 SLE 환자에게 개별적인 치료를 적용해야 한다고 말했다.

현재 일부 제약사에서는 MSC에 대해 임상 1상 및 2상 연구를 진행 중이다.

최 교수는 “MSC를 사용한 치료는 SLE의 치료 옵션이 될 가능성이 있다”며 임상 1상 및 2상에 이은 무작위 통제 시험의 확인이 필요하다“고 말했다.

이어 최 교수는 “MSC를 통한 새로운 신약 개발은 생물학에 대한 깊은 이해를 바탕으로 진행돼야 하며 추후 셀 제품 표준화 및 증거 기반 투약 프로토콜을 마련해 지침에 따라 적용돼야 할 것”이라고 강조했다.