“안질환, 유전자 교정 통해 개선 가능성 있다”

김정훈 교수 "신생혈관 생성 차단하면 대부분의 안질환 개선돼"

망막질환을 가진 동물모델에 유전자 교정 기술을 적용해 병변의 크기를 감소시켰다는 연구 결과가 발표됐다.

김정훈 부교수(서울대학교 의과대학)는 지난 13일 열린 BIO KOREA 2017에서 ‘안과 질환에서 유전자 교정을 통한 치료적 접근’이라는 주제로 진행한 세미나에서 “사람들은 genome editing(유전자 교정)을 안과 질환에 적용할 때 흔한 질환이 아닌 특이한 유전자 질환에서만 적용한다고 생각한다. 하지만 미숙아 망막병증과 노인성 황반병증과 같은 흔한 안질환에도 적용이 가능하다”고 설명했다.

이어 ‘In vivo genome editing’을 이용해 망막질환을 개선할 수 있는 가능성이 있다고 강조했다.

In vivo gene therapy는 환자의 병변부위에 직접 CRISPR를 주입해 즉시 DNA를 교정하는 방법이다.

김 교수는 “In vivo gene therapy을 이용해 노인성 황반질환에 대해 실험했다. 생쥐 모델에 병변성 angiogenesis(신생혈관 생성)가 생성되게 한 뒤 RNPs(Ribonucleoproteins, 리보 핵단백)을 망막 아래로 주사했다. 그 결과 유의하게 병변 사이즈가 줄어들었다”고 설명했다.

이어 “그동안 종양학 분야에서 angiogenesis를 차단하는 방법에 관해 많은 연구가 진행됐으나 유의미한 결과는 나타나지 않았다. 하지만 눈은 VEGF(vascular endothelial growth factor, 혈관표피성장인자) 때문에 발병하는 경우가 아주 많아 VEGF만 억제한다면 대부분 치료된다”고 말했다.

이어 현재 VEGF 억제제 시장의 현황에 대해 소개했다.

김 교수는 “현재 몇몇의 VEGF 억제제가 개발됐지만 가격이 매우 비싸다. 그 중 일부는 300만원에 육박하는 고가의 약도 있지만 망막병증에 확실한 효과를 보여 미국에서만 2조 가까이 벌어들인 사례가 있다”라고 설명했다.

이어 “이론적으로는 완벽한 약제였지만 막상 임상에서 사용해보니 생각보다 효과가 발현되지 않는 약도 있었다. 따라서 신약 개발을 할 때 이론에만 의존해 개발하는 것 보다는 실효성, 시장성 등을 고려해 개발해야 할 것”이라고 덧붙였다.

김 교수는 “눈은 In vivo gene therapy가 가장 잘 적용될 수 있는 인체기관이다. 따라서 앞으로 안질환에서 CRISPR를 이용한 새로운 기술 개발이 많이 이뤄졌으면 하는 바람이 있다”고 밝혔다.