샤페론,경구용 알츠하이머병 치료제 ‘누세린’ 글로벌 기술이전·공동개발 논의

바이오재팬서 국내 임상1상 안전성 결과-차별화 작용기전 소개.. 글로벌 제약과 협의 경구용 치매 치료제로서 개발 가능성 제시… 일본·아시아 - 글로벌 시장 진출 본격화

샤페론이  지난 7~9일 일본 요코하마에서 열린 ‘바이오재팬(BioJapan) 2026’에서  경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘누세린’ 기술이전 및 공동개발을 글로벌 제약사들과 논의했다고 15일 밝혔다. 회사는 올해 3월 완료한 국내 임상 1상 결과와 누세린의 작용기전을 바탕으로 기술이전 가능성을 심층 모색했다.

누세린은 뇌에서 과도하게 일어나는 염증 반응을 조절하는 기전의 약물이다. 뇌에는 노폐물을 제거하는 ‘청소부’ 역할을 하는 면역세포인 미세아교세포가 존재한다. 회사는 누세린이 이 세포의 염증 반응을 조절해 알츠하이머병과 관련된 단백질인 아밀로이드 베타 제거를 촉진하고 신경세포 손상을 줄이는 효과를 전임상 연구에서 확인했으며, 관련 결과를 논문으로 발표했다.

이번 논의에서는 임상 1상시험에서 확인된 안전성 결과가 주요 관심사로 다뤄졌다. 

회사에 따르면 건강한 성인을 대상으로 진행한 임상 1상에서 약물과 관련된 중대한 이상사례는 보고되지 않았다. 또 기존 여러 글로벌 제약사들이 동일한 표적인 GPCR19를 겨냥한 약물 개발 과정에서 보고했던 담낭 팽창, 심혈관계 이상반응, 가려움증 등도 관찰되지 않았다.

누세린은 세포 표면에서 신호를 전달받는 단백질인 GPCR19에 작용한다. 회사는 누세린이 해당 단백질 별도 조절 부위에 결합해 활성도를 조절하는 ‘알로스테릭(allosteric)’ 방식으로 작용하기 때문에 기존 약물에서 나타난 부작용을 회피할 수 있었을 것으로 설명했다. 이번 미팅에서는 차별화된 작용기전과 안전성 결과, 그리고 그 배경에 대해 심도 있는 논의가 이뤄졌다.

회사는 약물이 체내에서 흡수·분포되는 특성과 함께 혈액 속 물질의 뇌 유입을 제한하는 ‘혈액-뇌 장벽(BBB)’을 효과적으로 통과하는 누세린의 우수한 특성에 대한 연구 결과도 소개하며, 경구용 치료제로 개발 가능성을 강조했다.

누세린은 세포 내 염증 반응을 유도하는 단백질 복합체인 ‘염증복합체(인플라마좀)’ 과도한 활성화를 억제한다. 비임상 연구에서는 염증복합체 일부 구성 요소를 유전적으로 제거했을 때 미세아교세포의 아밀로이드 제거 능력이 약 2배 향상됐으며, 뇌 내 아밀로이드 축적 감소와 기억력 저하 완화 효과도 확인됐다. 회사는 이러한 결과가 누세린의 개발 방향을 뒷받침한다고 설명했다.

회사는 경구용 치료제라는 점도 주요 강점으로 소개했다. 현재 사용되는 아밀로이드 제거 항체 치료제는 뇌부종이나 미세출혈 등의 부작용 위험이 있고 장기간 반복 투여가 필요하다. 반면 누세린이 경구용 치료제로 개발될 경우 환자의 치료 편의성을 높이고 병원 방문 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다.

샤페론은 환자를 대상으로 한 임상 2상을 단계적으로 진행하는 방안을 검토 중이다. 아밀로이드 베타가 확인된 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 우선 안전성을 평가한 뒤, 뇌척수액 내 약물 농도와 염증 관련 바이오마커 변화를 확인하고 임상 규모를 확대하는 전략이다. 구체적인 개발 계획은 향후 파트너사와 협의를 통해 확정할 예정이다.

누세린 국내 권리는 2021년 국전약품에 기술이전됐으며, 해외 권리는 샤페론이 독점 보유하고 있다. 회사는 원료물질 결정형 관련 특허 등록시 해당 특허를 통해 2046년까지 권리를 보호받을 수 있을 것으로 기대하고 있다. 또 유사 기술을 개발하기 위해 특허를 회피하는 데 소요되는 시간과 비용이 기술이전 비용보다 더 클 수 있다는 점도 경쟁력으로 제시했다.

샤페론 관계자는 “이번 BioJapan 2026에서 글로벌 제약사들과 구축한 네트워크를 바탕으로 일본 및 아시아 시장은 물론 글로벌 제약사를 대상으로 경구용 치매 치료제 후보물질 기술이전 및 공동개발 논의를 가속화할 계획”이라고 밝혔다.