알지노믹스, RZ-001 유럽 희귀의약품 지정 권고…EMA ‘상당한 혜택’ 인정

재발성 교모세포종 초기 임상 데이터 근거로 기존 치료 대비 임상적 이점 가능성 평가 RNA 치환효소·HSV-TK 결합 항암 유전자치료제…글로벌 임상·허가 개발 탄력

알지노믹스의 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’이 유럽 희귀의약품 지정 절차의 핵심 관문을 통과했다. 재발성 교모세포종 환자에서 확보한 초기 임상 데이터가 기존 치료 대비 ‘상당한 혜택(significant benefit)’ 가능성을 인정받았다.

RNA 기반 유전자치료제 개발기업 알지노믹스(대표이사 이성욱, KOSDAQ 476830)는 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)가 RZ-001(taspitimagene advec)에 대해 신경교종(glioma) 치료용 희귀의약품 지정을 권고하는 긍정 의견을 채택했다고 28일 밝혔다.

RZ-001은 알지노믹스의 RNA 편집·교정 기술을 적용한 아데노바이러스 5형 기반 유전자치료제다. 암세포에서 발현되는 hTERT(human telomerase reverse transcriptase) mRNA를 표적으로 하는 RNA 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme)와 HSV-TK 유전자를 탑재했다.

COMP는 RZ-001이 유럽 희귀의약품 지정 요건을 충족한다고 판단했다. 특히 유럽에서 해당 질환에 허가된 치료법이 존재하는 상황에서도 환자에게 ‘상당한 혜택’을 제공할 가능성이 있다고 평가하고, 유럽연합 집행위원회(European Commission)에 희귀의약품 지정을 공식 권고했다.

이번 심사에서는 재발성 교모세포종 환자에서 확보한 초기 임상 데이터가 주요 근거로 활용됐다.

교모세포종(glioblastoma, GBM)은 고등급 신경교종으로 빠르게 진행하고 재발 위험이 높은 난치성 뇌종양이다. 회사에 따르면 COMP는 RZ-001 투여 환자에서 관찰된 종양 반응과 지속성을 검토하고, 기존 허가 치료제 대비 임상적으로 의미 있는 이점(clinically relevant advantage)을 제공할 가능성을 인정했다.

EMA 심사자료에 따르면 RZ-001은 hTERT 양성 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상 1/2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 현재까지 임상시험 환자 10명과 미국 FDA 확대접근 프로그램(Expanded Access Program, EAP) 환자 3명에게 투여됐다.

RZ-001은 암세포의 hTERT mRNA를 선택적으로 인식해 절단한 뒤 HSV-TK 유전자를 포함하는 RNA로 치환하는 방식으로 작용한다. 이후 투여되는 항바이러스제 발간시클로버(valganciclovir)가 HSV-TK에 의해 세포독성 대사물질로 전환되면서 DNA 합성을 억제하고 암세포 사멸을 유도한다.

김보미 알지노믹스 신약개발센터장 이사는 “이번 긍정 의견은 희귀질환 유병률 요건뿐 아니라 실제 재발성 교모세포종 환자에서 관찰된 초기 임상 결과를 토대로 기존 치료 대비 임상적 이점의 가능성을 인정받았다는 데 의미가 있다”며 “글로벌 임상개발과 규제 전략을 더욱 적극적으로 추진하겠다”고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표이사는 “올해 5월 RZ-001이 간세포암을 대상으로 FDA의 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 받은 데 이어 유럽에서도 임상적 가능성을 평가받았다”며 “적응증 확대와 사업개발을 가속화해 RZ-001의 가치를 높이겠다”고 말했다.

유럽 희귀의약품으로 지정되면 EMA의 프로토콜 지원(protocol assistance)과 허가 관련 수수료 감면 등 규제 지원을 받을 수 있다. 향후 품목허가 후 관련 요건을 충족하면 해당 희귀 적응증에 대해 EU에서 최대 10년간 시장독점권도 부여받을 수 있다.

COMP는 향후 RZ-001 개발 과정에서 EMA의 프로토콜 지원을 활용해 임상시험 설계와 품질·비임상·임상 개발 전략, 기존 치료 대비 ‘상당한 혜택’을 입증하기 위한 데이터 요건 등을 사전 협의할 것을 권고했다.