오름테라퓨틱,항체-분해약물 접합체 ‘ORM-1153’ 미국 FDA 임상1상 IND 승인

2026년 말까지 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병- 기타 혈액암환자대상 1상 임상 개시

항체-분해약물 접합체(DAC) 분야 바이오테크 기업 오름테라퓨틱(이하 ‘오름’)은 미국  FDA가 CD123-GSPT1 DAC인 ‘ORM-1153’ 1상 임상시험계획(IND)을 승인했다고 23일 밝혔다. 오름은 2026년 말까지 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML)및  기타 혈액암환자를 대상으로 ORM-1153의 최초 인체 투여 제1상 임상시험을 개시할 계획이다.

오름테라퓨틱 최고 의료 책임자(CMO) 올라프 크리스텐센(Olaf Christensen) 의학박사는 “ORM-1153의 IND 승인은 또 하나의 계열 내 최초(First-in-class) DAC를 임상단계로 진입시키고, 당사   CD123 발현 혈액암 대상 연구 확장에 있어 중요한 이정표”라며 “정밀한 세포 선택적 약물전달 기술과 표적 단백질 분해 기술을 하나의 약물로 결합함으로써, ORM-1153은 중증 혈액암 환자에서 치료효과와 내약성을 개선할 수 있 는잠재력을 보유하고 있다고 생각한다”고 말했다.

회사 측에 따르면 ORM-1153은 오름의 TPD²® 접근법을 활용해 GSPT1 분해약물 페이로드를 CD123 발현세포에 전달하고, 이를 통해 GSPT1의 정밀한 표적 분해를 유도한다. 2026년 미국암연구학회(AACR) 연례학술대회에서 발표된 전임상 연구에서 ORM-1153은 다양한 AML 모델에서 폭넓은 활성을 보였으며, AML 환자 유래 1차 세포(primary AML patient samples) 및 TP53 관련 모델에서 활성도 확인됐다. 또 저용량에서도 생체 내 활성을 나타냈으며 반복 투여 시 양호한 내약성이 확인됐다.

최초 인체 투여 제1상 임상시험에서는 재발성 또는 불응성 AML 및 기타 혈액암 환자를 대상으로 ORM-1153 안전성,내약성,약동학,약력학 및 예비항종양활성을 평가할 예정이다. 제1상 임상시험은 미국 내 다기관에서 환자 약 42명을  대상으로 시작될 예정이며, 향후 다른 지역으로 확대될 수 있다.

오름테라퓨틱은 ORM-1153 임상시험계획(IND) 승인에 대해 논의하고 1상 임상시험 전반적인 개요를 공유하기 위해 한국 시간 8월 24일 월요일 오전 7시(미국 동부 시간 8월 23일 일요일 오후 6시) 컨퍼런스 콜을 개최한다. 컨퍼런스 콜 관련 상세 정보는 https://www.orumrx.com/events 에서 확인할 수 있다.

오름테라퓨틱에 따르면 독자적 이중정밀 표적 단백질 분해(TPD²) 기술은 표적 단백질 분해제와 항체의 정밀 세포 전달 기전을 결합한 혁신적인 계열 내 최초(First-in-class) 암 및중증질환 치료 접근법이다. 오름은 E3 ubiquitin ligase 경로를 통해 암세포 내 특정 표적 단백질을 선택적으로 분해할 수 있는 새로운 표적 단백질 분해 페이로드를 개발했다. 이러한 페이로드는 항체와 접합되어 표적 세포에 정밀하게 전달되고 세포 내 표적 단백질을 정확하게 분해할 수 있도록 설계됐다.

오름테라퓨틱은 항체의 정밀한 표적화 기술을 활용해 세포 특이적 표적 단백질 분해제(TPD²)를 개발하고 이를 기반으로 종양학을 비롯한 다양한 질환 영역에서 차세대 항체-분해약물 접합체(DAC) 개발하고 있으며,  GSPT1을 표적으로 하는 TPD² 프로그램을 발전시키고 있다. 오름은 대한민국 대전과 미국 매사추세츠주 렉싱턴에 위치하고 있다.