트리원, 최초 '파킨슨병·근감소증 이중표적 신약' 개발 착수

MAO-B-Myostatin 억제 동시 구현 키랄 감마락탐 유도체 기반 다중표적 신약 개발 후보물질 Ph-30 비임상 개발 중소벤처기업부 민관공동기술사업화 과제 최종 선정

트리원(주)(대표 심재호, 고려대학교 의과대학 교수)이 세계 최초로 MAO-B 억제와 Myostatin 억제를 동시에 구현하는 키랄 감마락탐 유도체 기반 다중표적 파킨슨병 신약 후보물질 Ph-30 비임상 개발을 위해 중소벤처기업부 민관공동기술사업화R&D(기술이전사업화) 과제에 최종 선정됐다고 밝혔다.

트리원은  고려대학교 산학협력단(특허 10-2023-0114561) 원천기술을 이전받아 Ph-30 신약개발을 추진하는 신약개발 전문기업이다. Ph-30은 파킨슨병과 근육(신경근접합부)을 동시에 표적하는 Brain-Muscle Axis 전략을 세계 최초로 구현한 화합물로, 글로벌 시장에 Disease-Modifying Therapy(DMT)가 전무한 파킨슨병 분야에서 혁신적인 해결책으로 주목받고 있다. 

회사에 따르면 MPTP 파킨슨 마우스 모델에서 Ph-30은 운동거리(OFT), Rotarod 규형유지력 기존치료제 대비 통계적 우위, 근신경접합부(NMJ) 파편화 감소,Myostatin 발현 억제, 미토콘드리아 ATP 생산 향상, TH+ 도파민 신경세포 보존율 등 모든 평가지표에서 대조군 대비 통계적으로 우월한 효능을 확인했다. 또 hERG, 뇌/혁장 비율 1.8, Ames 시험 음성 등 우수한 약동학적·안전성 프로파일도 갖춰 있어, CNS 신약 임상 진입 가능성이 높다고 평가받고 있다.

이번 1단계 과제는 정부지원금 7,500만원을 포함한 총 1억원의 사업비로, 트리원(주관기관)와 고려대 산학협력단(공동기관, 김종승 교수)이 공동 수행한다. 주요 연구목표는, 1차 안전성 평가 완료며, 이를 통한 IND-enabling PoC 패키지를 완성이다.

트리원 심재호 대표(사진)는  "Ph-30은 세계 최초로 둔-근육 축(Brain-Muscle Axis)을 동시에 표적하는 Disease-Modifying Therapy 후보물질로, 파킨슨병 환자 10만 명의 삶을 근본적으로 바꾼 수 있는 혁신신약"이라며 "이번 정부 과제 선정을 통해 체계적인 비임상 PoC를 완료하고, 2028년 IND 제출과 글로벌 라이선스 아웃을 통해 국내 CNS 신약 개발 새로운 이정표를 세우겠다"고 밝혔다. 이어 "고려대 산학협력단과 긴밀한 협력을 통해 기초연구에서 임상으로 이어지는 K-신약 개발 모범사례를 창출하겠다"고 덧붙였다.

트리원은 1단계 완료 후 Lundbeck, Cerevel, Biogen, Takeda, Roche 등 CNS 전문 글로벌 제약사 5개사에 기술 개요를 제출하고, 미국신경학회(AAN)에서 포스터 발표를 진행할 계획이다. 또 2026년 11월 Brain-Muscle Axis 신규 용도특허를 추가 출원하고, 2027년 PCT 국제출원(미국·유럽·일본·중국)을 통해 글로벌 IP 방어망을 강화한다. 라이선스 계약 시 Upfront $5~10M, Milestone $100~150M, Royalty 8~12%의 계약조건을 목표로 하고 있다.

한편, 트리원은  중소벤처기업부에서 시행 중인 민관공동기술사업화R&D(기술이전사업화)사업 (전문기관: 중소기업기술정보진흥원, 업무지원기관: 서울테크노파크)에 선정돼 기술개발 과제를 수행 중이다.