티카로스, 림프종 CAR-T 'TC011' 1상 결과 '완전관해'…"우수한 유효성·안전성 확인"

KAICET 2026서 저·중·고용량 코호트 결과 공개…4주·12주 CR 확인 면역시냅스 안정화 전략 임상 단계 진입…소포림프종 2상 진행 중

세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 티카로스 TC011의 임상 결과를 발표하고 있다.©티카로스

국내 면역치료제 개발기업 티카로스가 독자 플랫폼 ‘CLIP-CAR’를 적용한 CD19 CAR-T 치료제 ‘TC011’의 1상 임상시험에서 완전관해(CR)와 양호한 안전성 신호를 확인했다. CD19 CAR-T 개발 성과를 넘어, 회사가 강조해온 면역시냅스 안정화 전략이 사람 대상 임상에서 처음으로 검증 단계에 들어섰다는 점에서 주목된다.

티카로스는 지난 26일 열린 한국면역세포유전자치료학회(KAICET 2026)에서 TC011의 1상 임상시험 결과를 공개했다고 29일 밝혔다. KAICET은 국내 CAR-T 및 CAR-NK 세포치료제 연구자들이 참여하는 학술대회로, 최신 면역세포 치료기술과 임상 연구 성과가 공유되는 자리다. 이번 발표는 임상시험에 참여한 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 맡았다.

1상서 4주·12주 완전관해 확인…6개월·1년 반응 지속

이번 연구는 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 국내 5개 주요 병원에서 수행된 다기관, 단일군, 공개 제1상 임상시험이다. 임상은 저용량, 중용량, 고용량 등 3개 코호트 용량 증량 설계로 진행됐다.

유효성 평가 결과, 투여기준에 적합한 대상자 전원에서 투여 4주 시점 완전관해가 확인됐다. 저용량부터 중용량, 고용량 코호트까지 모든 투여 적합 대상자가 4주 및 12주 종양평가에서 암세포가 발견되지 않았다는 설명이다. 추적 관찰된 6개월 및 1년 시점까지도 완전관해가 유지돼 TC011의 항종양 활성과 반응 지속성 가능성이 제시됐다.

앞서 티카로스는 바이오코리아 2025 현장에서도 TC011의 초기 임상 중간 결과를 일부 공개한 바 있다. 당시 티카로스 사업개발 어소시에이트 디렉터는 저용량 및 중용량 투여군에서 1개월 시점 기준 완전관해가 관찰됐고, 저용량군의 경우 3개월 평가에서도 완전관해가 유지됐다고 설명했다. 

이번 KAICET 발표에서는 고용량군까지 포함한 1상 결과가 공개되며 TC011의 임상 데이터가 한 단계 구체화됐다. 향후 2상에서 더 많은 환자를 대상으로 반응률, 반응 지속기간, 재발률, 장기 안전성을 확인하는 것이 상업화 가능성을 가를 핵심 변수가 될 전망이다.

안전성 평가 결과도 긍정적이었다. 용량제한독성(DLT, Dose-Limiting Toxicity) 평가군 전 코호트에서 DLT는 관찰되지 않았다. CAR-T 치료의 대표적 이상반응인 사이토카인 방출 증후군(CRS, Cytokine Release Syndrome)은 저용량군에서 3등급 1건이 보고됐으나 적절한 치료 후 회복됐다. 중용량과 고용량군에서는 CRS가 보고되지 않았다. 특히 면역세포치료제에서 주의가 필요한 신경독성(ICANS, Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome)은 한 건도 발생하지 않았다.

CLIP-CAR, 면역시냅스 안정화로 기존 CAR-T와 차별화

TC011은 티카로스의 독자 원천기술인 CLIP-CAR가 적용된 첫 파이프라인이다. CLIP-CAR는 ‘Clamping-based Immunological Synapse Potentiating CAR’로, CAR-T 세포와 종양세포 사이의 면역시냅스 구조를 안정화해 결합력과 살상능을 높이고 안전성을 개선하도록 설계된 플랫폼이다. 해당 기술은 2025년 국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’에 게재되며 기술적 차별성을 인정받은 바 있다.

티카로스가 기존 CAR-T와 차별화하는 지점도 이 부분이다. 티카로스 관계자는 바이오코리아 2025에서 “면역세포와 종양세포 간 접촉면인 면역시냅스의 구조적 안정성을 강화함으로써 CAR-T 세포의 지속성과 종양 살상력을 극대화할 수 있다”고 설명했다. 기존 CAR-T 개발이 주로 공동자극분자(co-stimulatory domain)의 신호전달 부위를 바꾸거나 추가하는 방식이었다면, 티카로스는 CAR 백본 구조를 재설계해 T세포와 암세포 간 접착력과 시그널링 강도를 높이는 접근을 택했다.

당시 회사는 “기존 CAR-T는 면역시냅스가 불완전하거나 느슨하게 형성되며, 이로 인해 종양세포에 대한 공격력이 저하되고 지속력도 짧았다”며 “CLIP 기술을 적용하면 액틴(actin)과 튜불린(tubulin)의 극성 이동 및 재배열이 극대화되면서 T세포와 암세포 간 접착력과 시그널링 강도가 대폭 향상된다”고 밝혔다.

소포림프종 2상 진행…고형암·CAR-iNK·In vivo CAR-T로 확장

TC011은 현재 국내에서 치료 접근성이 제한되고 미충족 수요가 남아 있는 소포림프종(FL, Follicular Lymphoma)을 적응증으로 개발되고 있다. 티카로스는 국내 6개 주요 병원에서 제2상 임상시험을 진행 중이며, 2027년 2상 완료와 2029년 국내 품목허가를 목표로 하고 있다. 임상 대상자들은 시험계획서에 따라 최대 15년간 장기 추적관찰 연구에 참여하고 있으며, 회사는 장기 안전성과 반응 지속성을 계속 확인할 계획이다.

티카로스는 CLIP-CAR 플랫폼을 혈액암뿐 아니라 고형암 CAR-T, CAR-iNK, 생체 내 CAR-T(In vivo CAR-T) 등 다양한 세포·유전자치료제 분야로 확장하고 있다. 특히 고형암 CAR-T 치료제 ‘TC091’은 2026년 9월 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 개발 중이며, 식품의약품안전처 바이오챌린저 프로그램에 선정돼 빠른 개발과 조기 상용화 지원을 받고 있다.

티카로스는 TC011을 통해 혈액암에서 CLIP-CAR의 임상적 가능성을 확인한 뒤, 고형암과 차세대 세포·유전자치료제 영역으로 플랫폼 확장을 본격화한다는 전략이다.